第四節　中醫臨床療效評價指標體系

中醫療效評價指標體系是在借鑒西醫學對疾病的療效評價指標的基礎上，結合中醫自身特點和優勢，納入能夠反映中醫證候和中醫優勢的療效評價指標。中醫療效評價指標體系包括西醫學疾病的療效評價指標、反映中醫證候的相關療效評價指標或突出中醫療效優勢的指標、基于患者主觀感受的患者報告結局指標或生存質量指標，以及衛生經濟學指標等多維評價要素的評價指標體系。

一、疾病的療效評價指標

西醫學對疾病的療效評價，長期著重于評價疾病指標（包括各種有效率、病死率、復發率、并發癥發生率等）、實驗室指標、影像學指標（包括心電圖、X光、CT等）等諸方面。隨著西醫學模式從生物醫學向社會-生物-心理醫學模式的轉變，西醫學對疾病的療效評價更加全面。2006年有國際組織提出，臨床療效評價包括4個方面的內容，即臨床（醫務）人員報告結局（CROs）、生理（實驗室指標）報告結局（LROs）、護理人員報告結局（NROs）和基于患者自身報告的臨床結局（PRO）［2］。然而，以解剖、病理生理等為基礎的療效評價指標不能完全評價中醫療效。因此，統計學、循證醫學及臨床流行病學的方法被引入中醫療效評價，通過分析療效與現代生物醫學信息、藥物基因組學、藥物蛋白質組學和藥物代謝組學信息的相關關系，探索中醫臨床療效的正、負相關指標。

二、證候的療效評價指標

“證”是中醫診斷與療效評價的核心，撇開“證”的改善及其評價，不能完全體現與評價中醫療效。王永炎院士在973項目“證候規范及其與疾病、方劑相關的基礎研究”的研究基礎上提出，證候是一個非線性的“內實外虛”“動態時空”和“多維界面”的復雜巨系統，包括“證”與“候”兩個方面［3］。證，是指對疾病所處的一定階段的病機概括，或非疾病機體的一定階段的機體狀態的概括；候，是指這種病機或狀態的可被觀察到的外在表現。對證侯的概念及其關系的認識，為評價中醫證候的改善及其療效提供了評價標的及其標準。

目前，我國國內許多學者已對中醫證候療效評價方法、標準及范圍等進行了有益的探索。原衛生部《中藥新藥臨床研究指導原則》［4］提出將證候改善程度納入評價中醫證候的指標，用于評價證候改善程度的癥狀、體征則是采用構成證候診斷的主要癥狀和次要癥狀的分值來衡量。證候療效評價時或采用尼莫地平法［尼莫地平法的計算公式：療效指數=（治療后得分-治療前得分）/治療前得分×100%］計算治療前后的證候積分變化，或單獨對主要癥狀積分變化進行評價。李振華等［5］認為證候的診斷指標側重于該指標有或無，是一種靜態的展現，為證候的診斷提供依據；證候的評價指標側重于該指標在治療或發展中的變化，是一種動態的展現，為證候的評價提供依據。相同的指標在診斷與評價體系中的權重存在一定的差異，因而在臨床診斷與評價過程中應注意區別運用。王雪峰等［6］認為并不是所有的疾病都適合用證來評價中醫干預因素的療效；而是否將中醫證候療效指標納入中醫臨床療效評價體系中，則要根據具體干預目標及干預疾病的種類、綜合權衡中醫療效定位、相應的中醫證候療效指標的客觀化程度及評價側重點等幾方面因素加以選擇。劉鳳斌等［7］提出把量表的方法學引入中醫臨床證候療效評價中，把望、聞、問、切“四診”信息的量化與中醫辨證診斷結合起來，根據中醫藥理論的特點，按照量表研制的原則對現有的西方量表進行修訂，增加新的條目或模塊，以構成“特色量表”來評價中醫的證候療效。

三、基于患者主觀感受的療效評價指標

基于患者主觀感受的療效評價指標，即基于患者自身報告的臨床結局（patients reported outcome，PRO），指通過訪談、自評問卷或其他數據捕捉工具，如有關患者的日常生活、健康狀態和治療措施等方面的日志，得到直接來自患者報告的相關資料。這類療效評價指標直接來自患者對于自身健康狀況各個方面的測量，沒有醫生或其他任何人對于患者反應的解釋。

國際常用的健康狀況量表包括由美國醫學結局研究（medical outcomes study，MOS）組研制的SF-36健康調查問卷［8］、McEwen l970年建立的諾丁漢健康調查表（Nottingham health profile，NHP）［9］、Mafilyn Bergner 1981年研制并修訂的疾病影響程度量表（Sickness Impact Profile，SIP）［10］，以及心理健康相關量表等。這些量表大多經過信度、效度、反應度等科學性考核，已得到領域內的廣泛認可。法國里昂大學專門為藥廠和臨床研究提供量表服務的機構MAPI研究所網站提供的數字顯示，他們已擁有測評量表1000多個，經過嚴格的信度、效度、反應度考評的量表有300多個，測評內容涉及臨床各科。PRO量表作為評價臨床療效的工具，在醫學界形成了一套通用的研究模式。美國食品藥品管理局（FDA）也發布了《PRO研究應用于臨床藥物研制和療效評價的指南草案》，對PRO量表的研制和評價進行了規范。

PRO量表可更加客觀地評價中醫藥臨床療效，突顯其治療慢性病、疑難雜癥及腫瘤等疾病的優勢，因此在中醫界尤其受到重視。劉鳳斌［11］認為中醫問診的指標為軟指標，PRO測評量表的方法對軟指標評價結果的實用性和可操作性較高。劉建平［12］認為，數千年來中醫學的望、聞、問、切“四診”中的問診收集的患者包括飲食起居、煩惱等的主觀感受就屬于PRO的內容，中醫問診的內容與PRO的內容非常接近。他還認為，以癥狀療效評價為主的中醫藥臨床療效評價，借鑒西方的PRO量表評價的方法來研制評價工具，建立中醫特色的量表評價體系，可使中醫藥療效評價更加客觀化和定量化。劉保延等［13］將癥狀性指標與生存質量相結合，并借鑒國際通用的研究模式，研制了包括中風、癡呆、脾胃病等10種疾病的中醫藥PRO量表，為中醫藥PRO量表的研制提供了參考，初步奠定了中醫藥PRO量表的研究體系。

四、中醫安全性評價指標

凡是藥物就存在療效和毒副作用的問題，中藥也不例外。因此，中醫療效評價指標體系也應當涵蓋安全性評價指標。首先，中醫安全性評價指標體系是在中藥質量控制體系的基礎上建立的［14］。中藥由于數千年來一直應用于人體，其總體安全性是可以肯定的，但中藥種類多，同一種中藥由于生長地域環境不同、種屬不同，使本已復雜的成分變得更為復雜，一些中藥含有天然毒素或重金屬等，中藥的某些成分長期或大劑量使用會造成腎損害、肝損害，或致癌等。其次，中醫安全性評價指標體系不能完全按照西醫學的安全性評價體系進行，而必須考慮中藥的使用特點：一是遵循辨證論治原則，對證用藥，而不是簡單地按病用藥；二是中藥的配伍使用，某些中藥的毒副作用可以通過藥物的配伍使用而減輕或消除，如甘草、綠豆、大棗、生姜等的配伍使用。此外，中藥的使用具有特殊性，因此對其安全性的評價當包括以下兩方面：①建立中藥單味藥的安全性評價。不能因為某種中藥含有一種已經證實對人體有毒副作用的成分，就禁止使用該中藥，而應對該味中藥進行整體安全性評價，同時對其有毒副作用的成分進行標識和含量控制。對有毒中藥，不僅要研究其毒性，還要研究其療效，在療效與安全性之間權衡利弊。②建立中醫“復方”和“證候”二者相關的療效評價體系。

五、中醫衛生經濟學評價指標

中醫衛生經濟學評價指標可從經濟學的角度對治療方案進行評價，考察治療方案的經濟學價值，從而為衛生資源的優化配置提供決策輔助，是中醫療效評價指標體系中重要的一部分［15］。衛生經濟學評價著眼于從經濟學角度對方案進行評價，即考察方案的經濟價值，但一個具有經濟學價值的方案未必是療效最好的方案；臨床療效評價從臨床治療的角度來評價方案的優劣，即考察方案的臨床價值，雖然有較好的療效，但如果其治療成本昂貴，也無法被普通民眾所接受。因此，中醫衛生經濟學評價幫助臨床醫生在療效的基礎上，尋求成本和效果之間的最佳平衡點。首先，成本評價指標應涵蓋直接醫療成本、直接非醫療成本（如交通費、營養費、外地家屬的住宿費等），以及間接成本（因病死或病殘而造成的成本）。其次，根據不同的評價目的選擇中醫衛生經濟學評價指標。如在成本效果分析中，評價方案優劣的指標是成本效果比和增量成本效果；在成本效用分析中，評價指標是每獲得一個質量調整生命年或傷殘調節生命年所耗費的成本量；成本效益分析則是考察每減少一個病死率或病殘率所挽回的社會損失與干預成本的差值。