04　臨床研究分三步走

趙一鳴

路要一步一步走，飯要一口一口吃。一個(gè)人肚子餓了，要吃三個(gè)饅頭才能吃飽，不可能直接吃第三個(gè)饅頭就吃飽。臨床研究也是同樣道理，要分階段實(shí)施，分步走。臨床研究可以分為早期的探索性研究、中期的培育性研究和后期的驗(yàn)證性研究。以藥物臨床試驗(yàn)為例，Ⅰ期臨床試驗(yàn)的主要目的是探索人體對(duì)新藥的耐受程度，血藥濃度變化規(guī)律和生物等效性等。Ⅱ期臨床試驗(yàn)的主要目的是初步探索藥物的療效和安全性，探索藥物治療的劑量，探索適應(yīng)證范圍，初步評(píng)價(jià)藥物的安全性。Ⅲ期臨床試驗(yàn)的主要目的是進(jìn)一步驗(yàn)證藥物治療的療效和安全性，為藥物上市應(yīng)用提供科學(xué)依據(jù)。Ⅳ期臨床試驗(yàn)是在藥品上市后，在廣泛使用的情況下進(jìn)一步觀察其療效和安全性。其中Ⅰ期臨床試驗(yàn)屬于探索性研究，Ⅱ期臨床試驗(yàn)屬于培育性研究，Ⅲ期和Ⅳ期臨床試驗(yàn)屬于驗(yàn)證性研究。其他類型的治療性研究、診斷性研究、預(yù)后研究和病因?qū)W研究存在相似的情況，都需要分階段實(shí)施，每個(gè)階段有不同的目標(biāo)任務(wù)，使用不同的研究方案，產(chǎn)生不同的階段性成果，最終解決臨床問題。

階段性是臨床研究的基本特征，與臨床研究選題立項(xiàng)、基金定位和資助范圍、研究方案設(shè)計(jì)、結(jié)果分析總結(jié)、論文撰寫等一系列問題密切相關(guān)。一份基金標(biāo)書或一篇論文必須定位在臨床研究的某一階段，才有可能實(shí)現(xiàn)預(yù)期目標(biāo)。

針對(duì)某一問題的臨床研究，在某一階段不可能用一個(gè)課題或一篇論文解決所有問題，需要做一系列研究，發(fā)表一系列論文。當(dāng)我們看到某些研究者在某一領(lǐng)域已經(jīng)做了重要的工作，但不完整，沒有繼續(xù)完成這個(gè)階段需要做的所有工作，就給我們繼續(xù)研究提供了機(jī)遇。反過來，我們自己做研究應(yīng)該把一個(gè)階段的工作做完，才能不留遺憾，保證研究的完整性，為回答臨床問題和科學(xué)問題奠定堅(jiān)實(shí)的科學(xué)基礎(chǔ)。

臨床研究階段性涉及許多問題。由于篇幅限制，這次就討論到這里。