臨床療效評價即運用相關理論與方法，研究各種治療方法和措施，通過科學的科研設計、測量和分析對療效作出客觀的評價。中藥新藥研究的關鍵是臨床療效的評價，而療效評價的關鍵在于評價方法的科學合理。腫瘤中藥新藥療效評價體系是由多個療效評價指標共同組成的，臨床療效評價結論的真實性和價值，在很大程度上取決于效應指標的選擇和確定。療效評價包括試驗藥物效應指標變化的評價與疾病綜合療效的評價兩個方面。按論證強度，主要效應指標評價優于綜合療效評價，客觀指標優于主觀癥狀。主要效應指標反映了試驗藥物的作用靶點和治療特點，療效評價應注重主要效應指標的變化。明確藥物的主要效應指標是中藥臨床研究設計的關鍵點。

中藥在治療腫瘤上的作用在于改善腫瘤患者的臨床癥狀、提高生存質量、穩定瘤體、延長生存期及減輕放化療的毒副反應。腫瘤中藥新藥具有效應點廣泛、作用強度不大的特點往往難以確定對疾病的主要效應指標，臨床較多地采取綜合療效評價。

目前中醫藥治療腫瘤尚未形成統一的療效評價標準。近年來，諸多中醫腫瘤學者對建立中醫腫瘤療效評價體系提出了許多有益的設想與構思，但多基于個人經驗。總體趨向為腫瘤的療效評價體系應是多角度、多層次的，應綜合考慮實體瘤的變化、生活質量、生存期等因素。王濟民等將瘤體大小變化（50%）+主要癥狀（40%）+生活質量（10%）作為中醫治療總的療效標準，將三者分數加權得出最后總分，達到或超150分者為顯效，110分以上者為有效，仍為100分者為穩定，< 100分者為惡化。林洪生等以主癥、腫瘤大小變化、KPS評分及體重、免疫指標為指標，每項指標均予量化分級，按明顯受益、受益和不受益進行療效判定，制訂了晚期肺癌的綜合療效標準。林麗珠等在多年臨床工作中發現，腫瘤的分期不同，治療的側重點也應有所區別，因此在《實體瘤中醫療效標準（草案）》中提出早中期總療效評定標準=瘤體變化（40%）+臨床癥狀（15%）+體力狀況（15%）+生存期（30%），晚期總療效評定標準=瘤體變化（30%）+臨床癥狀（15%）+體力狀況（15%）+生存期（40%）。周岱翰等對“中醫腫瘤療效評價系統”在中晚期非小細胞肺癌（NSCLC）中的應用進行了評價，中醫療效評價以總療效（100%）=瘤體變化（30%）+臨床癥狀（15%）+體力狀況（15%）+生存期（40%）計量，75～100分為顯效，50～74分有效，25～49分為穩定，< 25分為無效。中醫腫瘤療效評價系統比單純瘤體緩解率的評價更能反映出中醫的療效，具有進一步研究的價值。

目前對腫瘤新藥中藥的療效評價方法仍基本沿用2002年的《中藥新藥臨床研究指導原則》：抗腫瘤中藥和放化療增效藥的評價應以瘤體變化為主要療效指標。放化療減毒藥要以放化療對人體造成的損傷為主要療效指標評價。晚期腫瘤患者用藥應強調綜合評價，主要應依靠結局性指標，如生存質量、生存期、生存率等。目前已完成的腫瘤中藥新藥臨床研究中主要涉及的療效指標有中醫證候、ORR、卡氏評分、體重和免疫功能，暫未涉及對生存期或時間指標的考查。

中醫證候的療效是突出腫瘤中醫治療臨床優勢的主要療效指標。中醫證候的評價一直是腫瘤中藥新藥臨床療效評價的主要指標，從過去簡單的幾個單一癥狀療效評價，到現在的病證結合模式下，主癥次癥組合、中醫癥狀積分分級半定量法療效評價，中醫證候療效指標是一個在新藥臨床試驗中逐步發展和完善的指標。眾所周知，化療易導致患者出現氣血兩虧、脾胃虛損的證候。化療減毒增效藥新藥臨床試驗的中醫證型大多為虛證，該指標能敏感評價新藥中醫證候療效方面的作用。新藥臨床試驗中該指標基本上均獲得陽性結果。由此可見，中醫證候療效指標是一個客觀、敏感的指標。

瘤體客觀緩解率是過去腫瘤臨床療效評價的金標準，從1987年至90年代初，瘤體客觀緩解率（ORR = CR + PR）一直是中藥新藥臨床主要療效評價指標。臨床試驗結果表明，完全緩解率低，有效率不高。在隨機多中心雙盲的臨床試驗中，完全緩解率和有效率在試驗組和對照組比較大多無明顯統計學差異，其中有統計學差異的只約占1/3。該指標難以突出中藥新藥治療腫瘤的特點和優勢。從20世紀90年代中期開始，中醫腫瘤臨床專家、新藥研發人員逐漸認識到腫瘤縮小不是中醫治療腫瘤的優勢，而減毒增效、穩定瘤體、改善患者生活質量是中醫優勢之所在。瘤體客觀緩解率在化療輔助用藥臨床試驗觀察中的地位變化有以下兩個特點：①從早期的主要療效指標逐漸退居到次要療效指標；②同時不過分強調完全緩解率和部分緩解率，微效率和穩定率被納入試驗組和對照組比較的范圍，完全緩解率、部分緩解率、微效率和穩定率被一起納入瘤體穩定率的計算中，作為療效指標進行評價在一些以化療減毒為主要目的臨床試驗中，甚至剔除了瘤體客觀有效率這個療效指標。

良好的生活質量和長久的生存期是目前腫瘤未攻克之前的治療目標。腫瘤患者生活質量評估作為腫瘤結局指標中最敏感和最有力的指標正逐漸受到醫學專家和新藥研發人員的關注，這點在新藥臨床試驗中得到充分體現，均使用KPS評分變化來評價藥物改善生活質量的療效。該量表簡潔明了，可操作性和重復性強，在我國惡性腫瘤臨床研究中得到廣泛認同及應用。試驗結果中大部分都獲得陽性結果。該指標能突出中藥新藥治療腫瘤在改善生活質量方面的有效性。生活質量在療效評價中的地位逐漸上升，由次要療效指標上升至主要療效評價指標。可以預測，重視生活質量療效指標是未來腫瘤新藥臨床試驗療效評價的一個趨勢。

化療完成率是對化療按計劃完成者和失敗而中途停止者做數據處理，測出百分比。200年開始進行的部分化療減毒增效藥臨床試驗是首先把化療完成率作為有效性指標之一，隨后進行的一系列類似臨床試驗中均采用了該指標作為有效性指標中的次要指標之一。

該指標主要用來評價新藥的減毒作用，患者通常會因為出現嚴重化療毒副反應等導致化療療程未按計劃完成而終止，臨床上嚴重的化療毒副反應如Ⅲ～Ⅳ度骨髓抑制和消化道反應，通常是導致化療不能完成的主要直接原因，所以化療完成率可以間接反映患者毒副反應的發生率和嚴重程度及腫瘤控制情況。從新藥臨床試驗的結果看來，化療完成率不是一個敏感指標，在大部分臨床試驗中均未獲得陽性結果。分析其不敏感的原因有三：一是化療中患者并不一定會因為發生嚴重的骨髓抑制和消化道反應而導致化療不能按計劃完成，化療嚴重毒副反應的發生率和嚴重程度與化療完成率是不平行的。此外，腫瘤的進展嚴重的并發癥如感染、出血或患者自身的放棄治療也是導致化療失敗的常見原因，但是臨床上包括嚴重的毒副反應和其他因素所導致的化療失敗仍是少數。二是眾所周知化療毒副反應有蓄積現象，初次化療和重復化療的患者，不良反應發生率和嚴重程度有明顯差異此外，化療藥物和方案不同，不良反應發生率和嚴重程度也有明顯的不同，導致基線很容易出現不平衡。三是近年來臨床上西醫高效的止吐藥、升白藥等化療輔助藥廣泛使用，而新藥臨床試驗中也規定：化療期間白細胞計數低于2 × 10 ⁹/L時允許使用升白藥。從試驗結果分析看，化療完成率基本可以達到90%左右。由此可知，化療完成率是一個不敏感的療效指標。但是化療增效減毒藥對于化療完成率的提高是否還有空間，仍需這方面資料和數據的支持。

體重始終作為腫瘤中藥新藥的次要療效指標之一，用于間接評價患者的生活質量，從20世紀80年代的1.5kg到目前1kg變化為標準，該指標簡單易操作，患者依從性好。但該指標評價標準欠合理，體現在：①以體重的變化數值來評價療效。美國食品藥品監督管理局（FDA）批準治療胰腺癌的一線藥物“吉西他濱”時，提出了新的化療評估標準“臨床收益反應”，其中次要評估指標以體重比基線增加≥7%，并持續4周為陽性。在腫瘤惡病質的研究中，也以體重變化的百分率來評價，以1周內體重丟失> 2%、1個月丟失> 5%、3個月丟失> 7.5%、6個月丟失> 10%考慮納入惡病質范圍。體重變化百分率以自身既往體重為基線比體重變化數值更能客觀反映患者體重變化情況，如40kg和80kg的患者丟失或增加同樣1kg的凈體重，體重變化百分率分別為2.5%和1.25%，兩者的臨床意義顯然是不同的。②消化道和非消化道腫瘤均使用同一體重療效標準。相比于非消化道腫瘤和早期腫瘤，消化道腫瘤和中、晚期腫瘤對患者體重的影響更大。有研究表明，體重下降和營養不良的發生率，在乳腺癌患者中為9%，而在食管癌患者中則高達80%。Wood B等研究發現，不同惡性腫瘤病人的體重丟失率不同，乳腺癌和非霍奇金惡性淋巴瘤同為30%，胃癌為90%。但目前在中藥新藥臨床療效評價中消化道和非消化道腫瘤均使用同一體重療效標準，這必然降低指標的敏感性。但體重變化百分率和數值為療效評價指標的哪一項更合理，體重變化百分率在多少范圍內為標準，消化道和非消化道的體重評價標準怎樣區別設置，需要更加細致的分析與探討。

免疫功能始終作為腫瘤中藥新藥的次要療效指標之一，測定自然殺傷細胞（NK）、CD ₄/CD ₈、T細胞亞群，以上升≥50%為顯效，≥25%為有效，< 25%為無效。試驗結果中大部分都獲得陽性結果。但它和終點指標之間的相關性值得進一步研究。

中藥新藥臨床試驗中，僅僅只有很少幾個新藥試驗使用了腫瘤標志物作為次要評價指標，分析試驗結果均為未獲得陽性結果，試驗組和對照組治療前后自身對照腫瘤標志物的下降有統計學差異，組間比較腫瘤標志物的下降無統計學差異。腫瘤標志物在臨床上多用于腫瘤治療療效判定、估計預后和復發。大量數據和臨床研究證實，癌胚抗原（CEA）的濃度和腫瘤大小有關，對于病理類型為腺癌敏感，而肝癌中甲胎蛋白（AFP）陽性率高。化療減毒增效藥中增效作用療效評價，在瘤體的變化方面除用影像學的評價，還可以結合CEA的濃度變化來進行探索性評價。腫瘤標志物是一個相對客觀、操作性和重復性強、依從性好的指標，值得在中藥新藥臨床療效評價中廣泛運用并進行分析研究。

在生存期和生活質量逐漸成為腫瘤治療療效金標準的今天，生存期和生活質量也逐漸成為所有腫瘤新藥臨床療效評價的金標準。目前符合中醫藥臨床優勢與特點的有效性指標研究較薄弱，無論是中醫證候的確立及評價，還是體重、化療完成率、免疫功能等療效指標的選擇與評價，均多依據專家意見，缺乏與生存質量、生存期等終點的相關性的研究支持。綜觀西方腫瘤新藥評價策略，十分重視對腫瘤新藥的時間指標和瘤體應答的效應評價，其中更為重視對總生存期、無疾病進展時間、無病生存期等時間指標的評價。從近年來美國FDA（Food and Drug Administration）和歐盟醫藥產品管理機構（European Medicine Agency，EMEA）批準的抗腫瘤新藥以及新增適應證的補充申請來看，盡管其試驗設計可能有所不同，但主要的上市依據仍不離對時間指標的考查。這些都無不體現其試圖通過合理的終點評價來證實疾病獲益。由于新藥研發和上市的自身特點，對于這些確實能反映中藥新藥療效的結局性指標，不僅要觀察很長的周期，而且要耗費大量的人力、物力和財力。后期多種治療手段的共同干預，研究相對困難，新藥臨床療效指標中大多為替代指標，終點性指標評價和研究還相當薄弱。為明確替代指標和終點指標之間的關系和正確選擇和評價替代指標，應提倡依據較好的近期療效試驗結果批準上市后，對生存期、中位生存期、無病生存期、腫瘤進展時間和生活質量等終點指標進行上市后的再評價和研究。對生存期或時間指標的考查應該成為未來腫瘤中藥新藥療效評價非常重要的內容。

由于腫瘤患者的病情復雜，中醫藥臨床治療又是多部位、多靶點的調節，如何能夠體現中醫特色、明確臨床治療作用、確立敏感的療效指標，需要更多的臨床研究數據支持。因此，對于腫瘤中藥新藥臨床試驗不可能短時間就有十分完善的指標和評價體系。完善和驗證已有的評價指標，修改不敏感、欠合理療效指標，取消不適宜的療效指標，在新藥臨床試驗中值得提倡新的有價值和可行性強指標的探索。這些年來，隨著循證醫學工作的普及與加強，隨著新藥審評的不斷完善，療效評價也在不斷填充新的內容，不斷提高，逐漸形成更加能夠體現中醫特色的評價指標和體系。