第一章　藥物改變人體機能——藥物效應

一、人類持續增加的新朋友——新藥問世

為了提高藥物的療效和安全性，需要不斷地研發新藥。每一種新藥的問世都經歷了嚴格的篩選、動物實驗和臨床試驗。

首先，確定新藥的作用靶點，基于受體或配體結構進行計算機虛擬分子設計和篩選，發現和優化先導化合物，經過優化制備工藝和質量控制，從而獲得候選藥物。

其次，利用健康或疾病模型實驗動物，在進行新藥的藥效學、毒理學和藥代動力學等研究之后，方可進入臨床試驗的申請和審批。

再次，臨床試驗一般分為3期，Ⅰ期臨床試驗一般需要招募20～100例健康志愿者初步評價新藥的安全性和用藥劑量，包括耐受性試驗和藥代動力學研究，了解藥物在人體內吸收、分布、消除的規律，為制定給藥方案提供依據，以便進一步進行治療試驗。Ⅱ期臨床試驗需要招募多于100例的患病志愿者，初步評價藥物對患者的治療作用和安全性。Ⅲ期臨床試驗需要招募多于300例的患病志愿者，進一步驗證新藥對目標適應證患者的治療作用和安全性，評價利益與風險關系，最終為藥物注冊申請和生產提供充分的依據。

最后，經過新藥臨床試驗審批和新藥生產上市審批后，研發的新藥才能正式進入臨床使用。新藥上市后仍需進一步考察其療效和不良反應，此階段也被稱為Ⅳ期臨床試驗。