序言（一）

習(xí)近平總書(shū)記一直高度重視人民健康工作，對(duì)實(shí)施“健康中國(guó)戰(zhàn)略”做出了一系列重大部署。2018年4月13日下午，習(xí)總書(shū)記在海南考察期間再次明確要求：“經(jīng)濟(jì)要發(fā)展，健康要上去，人民的獲得感、幸福感、安全感都離不開(kāi)健康?！?2017年10月，黨的十九大報(bào)告明確提出了“實(shí)施健康中國(guó)戰(zhàn)略”，強(qiáng)調(diào)“人民健康是民族昌盛和國(guó)家富強(qiáng)的重要標(biāo)志”。我國(guó)政府高度重視發(fā)展迅猛的腫瘤生物治療和免疫治療研究，生物治療已寫(xiě)入2016年7月28日國(guó)務(wù)院發(fā)布的《“十三五”國(guó)家科技創(chuàng)新規(guī)劃》、2016年10月25日國(guó)務(wù)院出臺(tái)的《“健康中國(guó)2030”規(guī)劃綱要》和2016年12月19日國(guó)務(wù)院頒布的《“十三五”國(guó)家戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》等國(guó)家規(guī)劃中。2017年10月，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）組織對(duì)《藥品注冊(cè)管理辦法》進(jìn)行了修訂，起草了《藥品注冊(cè)管理辦法（修訂稿）》，表示細(xì)胞治療類產(chǎn)品可按藥品進(jìn)行注冊(cè)上市，根據(jù)治療用生物制品相應(yīng)類別要求進(jìn)行申報(bào)。2017年12月22日，CFDA發(fā)布了《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》（試行），對(duì)細(xì)胞治療產(chǎn)品所涉及的藥學(xué)、臨床前研究和臨床研究等各個(gè)環(huán)節(jié)都做出較為詳細(xì)的闡述，在確定藥品申報(bào)原則的基礎(chǔ)之上，也對(duì)細(xì)胞治療產(chǎn)品的獨(dú)特屬性給予了新的規(guī)范和解釋，這為我國(guó)細(xì)胞治療類產(chǎn)品作為藥品屬性的規(guī)范化、產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)拉開(kāi)了序幕。

嵌合抗原受體修飾的T細(xì)胞（CAR-T）技術(shù)，已經(jīng)在血液系統(tǒng)惡性腫瘤的治療中取得了驚人的療效。2012年4月，當(dāng)美國(guó)小女孩Emily Whitehead接受靶向CD19 的CAR-T（CTL019）細(xì)胞治療取得成功后，令世人倍感振奮，也給晚期腫瘤患者的治愈帶來(lái)了新的希望。至今，美國(guó)FDA已經(jīng)批準(zhǔn)了兩個(gè)CAR-T細(xì)胞治療藥物：2017年8月30日批準(zhǔn)諾華公司Kymriah（tisagenlecleucel，CTL019）上市，用于治療兒童和青年患者B細(xì)胞來(lái)源的難治復(fù)發(fā)性急性淋巴細(xì)胞白血病；2017年10月18日又批準(zhǔn)Kite公司的Yescarta（axicabtagene ciloleucel，KTE-C19）上市，用于治療成人大B細(xì)胞淋巴瘤。預(yù)計(jì)在不遠(yuǎn)的將來(lái)，CAR-T細(xì)胞還會(huì)被批準(zhǔn)治療難治性、復(fù)發(fā)性、多發(fā)性骨髓瘤等惡性腫瘤，也會(huì)用于治療某些類型的實(shí)體腫瘤。

伴隨著全球細(xì)胞免疫治療研究的熱潮，國(guó)內(nèi)相關(guān)研發(fā)和監(jiān)管政策都在日益提升。目前國(guó)內(nèi)在Clinical Trials網(wǎng)站注冊(cè)的CAR-T項(xiàng)目（截止到2018年2月），中國(guó)已有174項(xiàng)，其中北京48項(xiàng)、上海36項(xiàng)、廣州16項(xiàng)。截止到目前，南京傳奇生物科技有限公司、北海銀河生物產(chǎn)業(yè)投資股份有限公司、上海恒潤(rùn)達(dá)生生物科技有限公司、科濟(jì)生物醫(yī)藥（上海）有限公司、博生吉安科細(xì)胞技術(shù)有限公司、上海明聚生物科技有限公司、上海優(yōu)卡迪生物醫(yī)藥科技有限公司、北京藝妙神州醫(yī)藥科技有限公司、重慶精準(zhǔn)生物技術(shù)有限公司9家公司的CAR-T細(xì)胞治療已經(jīng)獲得了CFDA的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)受理。在日益增長(zhǎng)的病患需求、政策上的支持和大量資金的投入下，CAR-T細(xì)胞治療將在技術(shù)上更加成熟、安全、高效，制備工藝和臨床使用也將會(huì)更加標(biāo)準(zhǔn)化、精準(zhǔn)化、自動(dòng)化。國(guó)內(nèi)的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品上市亦是指日可待。

雖然CAR-T細(xì)胞治療已經(jīng)在某些類型血液系統(tǒng)腫瘤的治療中取得成功，但不得不說(shuō)，這項(xiàng)顛覆性的抗癌療法仍處于早期發(fā)展階段，還有很長(zhǎng)的路要走，許多問(wèn)題還有待解決。因此，對(duì)該行業(yè)需要長(zhǎng)期關(guān)注、敏銳把握、客觀審視。

本書(shū)作者對(duì)CAR-T細(xì)胞基礎(chǔ)、發(fā)展現(xiàn)狀及展望、自己的學(xué)習(xí)體會(huì)和實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)等進(jìn)行了較為詳盡的介紹，有許多最新的研究成果和臨床實(shí)例，重點(diǎn)較為突出，內(nèi)容較為豐富，相信會(huì)讓廣大讀者對(duì)CAR-T細(xì)胞治療行業(yè)有所了解。

田志剛

中國(guó)工程院院士

中國(guó)免疫學(xué)會(huì)理事長(zhǎng)

中國(guó)科學(xué)技術(shù)大學(xué)免疫學(xué)研究所所長(zhǎng)

中國(guó)科技大學(xué)醫(yī)學(xué)中心主任

中國(guó)科學(xué)院天然免疫與慢性疾病重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任