經過改革開放40年的發展，中國的經濟和社會發生了巨大而深刻的變化，取得了舉世矚目的偉大成就。與此同步，在我國政府的正確領導下，通過廣大醫務工作者的不懈努力和砥礪奮進，我國心血管疾病防治水平也邁上了一個嶄新的臺階，在國際同領域發出了前所未有的強大的中國聲音。今天，中國心血管疾病防治研究遇到了千載難逢的大好機遇，但是也面臨著十分嚴峻的挑戰。下面，我們討論相關的機遇與挑戰，并提出相關對策和觀點。

大醫治未病。防重于治。我們應該把防治研究的重點放在一、二級預防層面，而不是三級預防層面。不能做亡羊補牢的事情。

我們有時比較缺乏對心血管疾病領域的源頭性、根本性、奠基性、帶動全局性和具有普遍性的重大科學問題的認知和鑒別，一些研究沒有觸及重大科學問題。

許多研究并非臨床導向，未能解決臨床工作中遇到的實際困難與挑戰。一些研究完全停留在疾病人群以外，與人類疾病缺乏可靠的關聯性。一些研究淺嘗即止，不能完成整個鏈條，基本不能走到實際應用。我們已經成為論文大國，但是我們依然相對缺乏中國制造的創新藥物和醫療器械，依然相對缺失中國烙印的新概念、新學說、新標準和新指南。

許多情況下，西方做什么，我們就做什么。一些計劃脫離實際，背離國情。我們基本沒有自己獨有的大的科學計劃。重大科學是什么？重大前沿是什么？科學沒有大小之分，潮流科學不恒久。重要的是找到重大科學問題。圍繞重大科學問題的獨立研究才能開創中國心血管疾病研究的未來。我們不能一味著眼于所謂的大領域、大科學，卻沒有抓住重大的核心科學問題。在醫學科學研究上，主流應該接軌潮流，但是不可隨波逐流，否則會喪失自我。唯有獨立思考、錯位發展，方能形成中國特色，并屹立于世界醫學科學之林。

有時我們的思路依然不夠開闊，有時自我禁錮在前人的發現、既有的學說以及流行的模式里。更有甚者，我們有時不敢越雷池一步，懷疑自己的正確的結論，不相信自己的客觀數據。

21世紀，中國疾病譜已經發生了根本性變化。貧困時期多發的風濕性心臟病、病毒性心肌炎、地方性心肌病（克山病）和維生素B1缺乏病（腳氣病）等已經很難見到。代謝相關的心血管疾病等明顯流行。根據美國的成功經驗，我們應該將研究的重點放在這些疾病的一級預防層面。

中國幾乎沒有自主知識產權的心血管疾病藥物，這也部分造成了所謂的“看病貴”問題。這個現狀與我們國家的經濟地位完全不相匹配，需要重點攻關。以心血管疾病藥物為例，目前治療心血管疾病的化學藥物的現狀堪憂，重大心臟疾病的藥物治療正經歷著挫折和瓶頸。循證醫學證明：抗心律失常藥物基本全部增加死亡率，正性肌力藥物全部不能改進心力衰竭的預后，臨床上沒有有益于心肌損傷修復（心肌再生）的藥物，臨床上沒有預防高血壓發生的藥物，臨床上沒有抑制肥厚性心肌病病理進程的藥物。

尤其在心力衰竭和心律失常治療領域，臨床使用的藥物總體上是失敗的，有些藥物縮短生存期、增加死亡率。我們需要尋找這些疾病發生的核心機制和關鍵的干預靶點。急性冠脈綜合征發病與斑塊不穩定相關，目前穩定斑塊的藥物效能差，這也需要從機制和靶點上去研究。這些靶點將為全新一代的新藥研制奠定基礎。

無論是在起搏電生理介入領域，還是在冠心病介入領域，或者是在結構性心臟病介入治療領域，我們都比較缺失自己的新技術和新方法，需要加大探尋的力度。

這個問題不僅僅是心血管疾病研究領域的難點，也是整個醫學領域的巨大挑戰。今天，我們已經來到了新的時期，我們已經有能力去實現醫療器械的國產化了，我們需要從現在做起。

在我們國家，心血管疾病的類型已經發生了根本性變化，心律失常、心力衰竭、冠心病、先天性心臟病、肥厚性心肌病、高血壓病、退行性心臟瓣膜病等成為了常見和多發的疾病。當然，還有其他一些重大心血管疾病，例如肺循環疾病和大血管病變等。我們應該針對這些重大疾病防治的核心或者關鍵科學問題開展研究工作。以下觀點基于我們課題組的認知，僅供參考：

發掘針對多個離子通道，或者心臟特異性，或者基礎心臟病病理生理學導向性的新型藥物大有前途。隨著對心臟起搏細胞認識的加深和細胞生物學技術的飛速發展，緩慢心律失常的生物起搏治療將會成為重要研究方向。心律失常分子遺傳學領域的成就極大地啟示了心律失常機制、診斷和特異性治療研究。目前，諸如Bruggada綜合征、長QT綜合征、短QT綜合征等多種遺傳性心律失常的基因缺陷已經初步明確，精準醫療可以在這種類型的心律失常中率先推進。

尋找優化心肌細胞能量利用的藥物可能是今后有希望的研究方向。隨著中國制造能力的提升，我們在心臟功能輔助裝置和人工心臟等的研發方向將有可能趕超西方世界。心力衰竭時，心肌細胞數量因為凋亡或者壞死而減少，因此干預心肌細胞增殖的技術（心肌細胞增生技術）將可能從靠近源頭上改變心力衰竭患者的命運。

我國在堵塞血管的介入治療方向上，已經推進了相關冠狀動脈介入生物醫學工程學研發，但是在穩定斑塊藥物和脂質調控藥物等方面的研發還是空白。這些藥物擁有著巨大的潛在市場，其研發工作應該成為我國今后研究工作的重中之重。細胞治療可以替補壞死的心肌細胞，顯然應該成為冠心病干預研究的戰略方向。我們應該啟動冠心病細胞治療方向的全方位的研究工作。

先天性心臟病主要起源于發育障礙，其主流基礎病因是環境因素。尋找先天性心臟病的環境危險因素應該是先天性心臟病防治研究的重點所在。

肥厚性心肌病主要源自于遺傳缺陷。目前相當一部分的致病基因已經被識別出來。今后的重點可能是基于這些分子的共性機制的發現、共同干預靶點的發掘和基于這些缺陷基因、機制和靶點的精準醫療。

高血壓病研究領域已經積累了大量的數據，繼續積累數據和運用這些大數據來實現高血壓病的預警預報和早診早治可能是今后高血壓病防治研究的發展方向。

針對發病機制的防治策略缺乏足夠的數據積累，所以該疾病的防治重點在于人工瓣膜的研發和介入技術的改進。

立足基礎，面向臨床，面向轉化，面向應用。總體目標：經過十多年（到2030年）的努力，在一些方向點上甚至個別疾病上形成中國的特色和優勢，為人類的健康作出應有的貢獻！我們的戰略舉措包括：

我們需要從制度上重視源頭性、根本性、奠基性、帶動全局的和具有普遍性的開創性研究。

始終如一地瞄準顛覆性的創新和革命性的技術。

一方面，全力支持科學家的自由探索；另一方面，也重視頂層設計，把握好重大科技前沿。

營造濃厚的創新氛圍，激勵和培育創新思維。大力弘揚科學精神、端正科學理念，高度重視科研誠信和學風建設，始終堅持“自主創新、重點跨越、支撐發展、引領未來”的科技發展方針。

科學研究，人才是關鍵。必須堅持以更加開放的觀念選用人才，必須堅持以更加開闊的視野招引人才，必須堅持以更加靈活的機制激勵人才。別具一格地任用具有創新意識、創新精神、創新思維、創新能力并具有良好的創新人格的人才。

中國疾病防治研究的戰略重點在于一級預防研究、自主知識產權的新藥研發、疾病關鍵干預靶點的發掘、中國原創的疾病防治新技術和新方法的探尋和推進醫療器械的國產化進程。

重大科學是什么？重大前沿是什么？科學并沒有大小之分，潮流科學不恒久，重要的是找到重大科學問題。圍繞重大科學問題的獨立研究依然是主流。不能一味著眼于所謂的大領域、大科學，卻沒有抓住重大的核心科學問題。在醫學科學研究上，主流應該接軌潮流，但是不可隨波逐流，否則會喪失自我。唯有獨立思考、錯位發展，方能形成中國特色，并屹立于世界醫學科學之林。

基礎研究、轉化研究、臨床研究同等重要。但是，我們現在最缺乏基礎研究。國家給了經費支撐，但是，我們在基礎研究領域里，技術力量和理論水平還遠遠不夠。沒有基礎研究的奠基，何以有研發的源頭呢？所以，我們需要做踏踏實實的基礎研究。

今天，基礎與轉化已經眉目不清。事實上，我們到了轉化醫學的時代。我們需要加大基礎研究，為轉化提供積累。轉化醫學高瞻遠矚，是卓越的戰略。

中國擁有世界上最豐富的臨床資源，世界需要中國的臨床數據，臨床研究的步伐在部分方向上超越基礎研究的步伐，純粹的臨床研究甚至也大有作為。

在醫學領域，缺乏中國制造的新概念、新理論、新標準、新指南和新技術。2025年前將是中國烙印的新概念、新理論、新標準、新指南和新技術的原始積累期，而2030年前將有可能成為爆發期。

不謀萬世者，不足謀一時；不謀全局者，不足謀一域。我們相信，在不遠的未來，我們國家廣大的醫務工作者必定會創造出系列顛覆性研究成果，建立起一個有中國疾病防治新模式，為中國乃至世界人民的健康作出卓越的貢獻。