我國在腫瘤的防治上有不同于世界其他國家的優勢，中西醫結合、中西醫并舉是其特點。據《中國藥學年鑒》及《中國新藥雜志》記載，目前每年約有100多種中藥新藥獲得批準文號，成為正規合法的新藥投放市場。我國是天然藥物大國，并有使用中醫中藥的悠久歷史，在從中藥材提取抗腫瘤活性成分，以及利用中醫理論研制抗腫瘤中藥復方方面有非常豐富的經驗。臨床上惡性腫瘤中成藥的使用很普遍，抗癌中成藥在中醫腫瘤臨床中占有重要地位，它具有中醫藥治療腫瘤的一些優點，如注重整體、攻補兼施、副作用小，患者容易接受，對減輕臨床癥狀及控制腫瘤發揮了良好的作用，同時還有用量小、療效穩定、服用簡單、攜帶方便等優點。目前，幾十種中成藥的問世極大地豐富了治療腫瘤疾病的方法和手段。

歷史上有些新藥因為在廣泛使用前對其安全性和有效性的認識不足，致使很多人受到了無法挽回的損害乃至失去了生命。在新藥發展中所經歷的沉痛教訓，使人們逐步認識到在一個新藥上市前，必須經過科學規范的藥品臨床試驗，以充分證明其安全性和有效性，這對保障人民生命健康是至關重要的。開展腫瘤中藥新藥臨床試驗為腫瘤中成藥的合理及廣泛使用提供了可能。近年來，腫瘤發病率逐年上升，已經成為我國的第一大疾病種類，由于早期發現十分困難，中晚期尚無有效的治療方法，我國的防癌形勢相當嚴峻，不僅消耗大量的醫療資源，而且造成嚴重的經濟負擔和社會問題。腫瘤中藥新藥的研發是中藥新藥研發中的熱點。我國政府出臺了一系列傾斜性政策促進中藥現代化、產業化，腫瘤中藥新藥研究所投入的人才、技術和資金不斷加強，也是國家“十一五”和“十二五”期間科技項目重點資助方向。這些因素將推動腫瘤中藥新藥的研發，未來抗腫瘤中成藥可能成為抗腫瘤藥物市場的主角。腫瘤中藥新藥臨床試驗和療效評價是新藥研發中的核心部分，所涉及的內容相當廣泛。在《惡性腫瘤中醫診療指南》一書中編寫此章的目的是為臨床醫師在今后的工作中更好地參與腫瘤中藥新藥研發提供一些參考和思路。