二、實(shí)驗(yàn)研究設(shè)計(jì)與調(diào)查研究設(shè)計(jì)

醫(yī)學(xué)科學(xué)研究的核心是探索醫(yī)學(xué)未知領(lǐng)域，提高醫(yī)療技術(shù)水平，促進(jìn)人類健康發(fā)展。它的基本步驟包括：建立科學(xué)假說，查閱文獻(xiàn)、資料，擬定研究設(shè)計(jì)方案和技術(shù)路線，實(shí)施研究計(jì)劃，收集、整理、分析研究所得信息和資料，對(duì)研究結(jié)果進(jìn)行判定、解釋，對(duì)提出的假說進(jìn)行驗(yàn)證與評(píng)價(jià)。研究設(shè)計(jì)是醫(yī)學(xué)科學(xué)研究的重要的工作步驟。

根據(jù)對(duì)研究對(duì)象是否施加干預(yù)措施，可將醫(yī)學(xué)科學(xué)研究分為實(shí)驗(yàn)研究和觀察性研究。根據(jù)研究對(duì)象區(qū)分，實(shí)驗(yàn)研究分為以動(dòng)物或其他實(shí)驗(yàn)材料為對(duì)象的實(shí)驗(yàn)研究和以人為研究對(duì)象的實(shí)驗(yàn)研究，臨床試驗(yàn)研究是以患者為對(duì)象的實(shí)驗(yàn)研究。

實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)（experimental design）是對(duì)實(shí)驗(yàn)研究所做的周密性的實(shí)施計(jì)劃，包括實(shí)驗(yàn)研究的全過程。實(shí)驗(yàn)研究和觀察性研究對(duì)應(yīng)的設(shè)計(jì)分別為實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)和調(diào)查研究設(shè)計(jì)。

1.實(shí)驗(yàn)研究設(shè)計(jì)　實(shí)驗(yàn)研究設(shè)計(jì)的目的是控制并降低系統(tǒng)誤差對(duì)實(shí)驗(yàn)結(jié)果的影響，減少實(shí)驗(yàn)隨機(jī)誤差，以利于進(jìn)行統(tǒng)計(jì)計(jì)算與推斷，更精準(zhǔn)地證實(shí)研究者事先提出的假設(shè)。

實(shí)驗(yàn)研究設(shè)計(jì)要把握處理因素、實(shí)驗(yàn)對(duì)象和實(shí)驗(yàn)效應(yīng)三個(gè)要素之間的關(guān)系。在實(shí)驗(yàn)研究設(shè)計(jì)中，研究者根據(jù)研究目的確定處理因素，并始終保持統(tǒng)一處理因素標(biāo)準(zhǔn)不變，排除其他非處理因素影響，找出非處理因素（混雜因素）加以控制；選擇受試對(duì)象要充分考慮受試對(duì)象的同質(zhì)性和依從性；選擇能夠定量或定性地反映出受試對(duì)象變化的觀察指標(biāo)，盡可能選擇具有客觀、準(zhǔn)確的靈敏性和特異性的觀察指標(biāo)。

實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)遵循隨機(jī)化原則、對(duì)照原則、重復(fù)原則、盲法原則。

隨機(jī)原則（random principle）是指統(tǒng)計(jì)學(xué)上機(jī)會(huì)均等的原則，包括隨機(jī)抽樣和隨機(jī)分配。隨機(jī)抽樣是指從總體中抽取個(gè)體或樣本時(shí)，每個(gè)個(gè)體或樣本都有同等被抽取的機(jī)會(huì)進(jìn)入樣本。隨機(jī)分配是指使用一個(gè)隨機(jī)過程來分配實(shí)驗(yàn)對(duì)象到實(shí)驗(yàn)組。常用的隨機(jī)化方法有抽簽法、隨機(jī)數(shù)字表、隨機(jī)排列表和隨機(jī)函數(shù)法。

對(duì)照原則（the principle of experiment-control）指受試對(duì)象的處理因素和非處理因素的實(shí)驗(yàn)效應(yīng)的差異有一個(gè)科學(xué)的對(duì)比原則。在實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)中，設(shè)立對(duì)照組的目的是襯托處理因素的效應(yīng)，所設(shè)立的對(duì)照組要與實(shí)驗(yàn)組達(dá)到均衡可比性。研究中根據(jù)目標(biāo)要求設(shè)置空白對(duì)照、安慰劑對(duì)照、實(shí)驗(yàn)對(duì)照、標(biāo)準(zhǔn)對(duì)照、歷史對(duì)照等。

重復(fù)原則（reproducibility）是指在相同試驗(yàn)條件下，對(duì)于同一研究對(duì)象進(jìn)行多次試驗(yàn)或觀察的過程，結(jié)果應(yīng)是相同的，包含重現(xiàn)性和觀察單位數(shù)量?jī)煞矫娴暮x。科學(xué)的實(shí)驗(yàn)研究，實(shí)驗(yàn)結(jié)果應(yīng)能在相同的條件下多次重現(xiàn)，并要有足夠量的觀察單位數(shù)。

盲法原則（blind method）是在研究過程中，為了有效地控制試驗(yàn)過程和解釋結(jié)果時(shí)受試對(duì)象和處理實(shí)施者或結(jié)果分析者產(chǎn)生的主觀偏倚，在觀測(cè)指標(biāo)、收集數(shù)據(jù)和判斷結(jié)論時(shí)，應(yīng)當(dāng)在不知道研究對(duì)象分組的前提下進(jìn)行。實(shí)驗(yàn)中常用的有單盲法（指僅是受試者一方不知道處理因素的情況稱為單盲法）、雙盲法（受試者與處理實(shí)施者雙方均不知道處理因素的方法稱為雙盲法）、第三方盲法（受試者、處理實(shí)施者、資料分析者三方均不知道處理因素的方法）。

常用的實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)方案包括單因素設(shè)計(jì)和多因素設(shè)計(jì)。

（1）單因素設(shè)計(jì)　一個(gè)觀察因素的不同強(qiáng)度水平作用效應(yīng)間差異的研究。通常采用完全隨機(jī)設(shè)計(jì)（不考慮個(gè)體差異的影響，僅涉及一個(gè)處理因素，但可有兩個(gè)或多個(gè)水平，兩個(gè)水平時(shí)也稱為成組設(shè)計(jì)）、序貫設(shè)計(jì)（進(jìn)行試驗(yàn)時(shí)，樣本容量不是預(yù)先固定的，而是每步試驗(yàn)由上一步結(jié)果來決定是否需要進(jìn)行下一次試驗(yàn)。因此，試驗(yàn)是逐個(gè)或逐對(duì)地序貫進(jìn)行，一旦能得出統(tǒng)計(jì)結(jié)論即可停止試驗(yàn)）。

（2）多因素設(shè)計(jì)　觀察兩個(gè)以上因素不同強(qiáng)度水平下作用效應(yīng)差異的研究。通常采用交叉設(shè)計(jì)、隨機(jī)區(qū)組設(shè)計(jì)、拉丁方設(shè)計(jì)、析因設(shè)計(jì)、裂區(qū)設(shè)計(jì)、正交設(shè)計(jì)。

2.調(diào)查研究設(shè)計(jì)　觀察性研究的特點(diǎn)是研究或分析因素是客觀存在的，研究過程中沒有人為施加干預(yù)措施，而是客觀地觀察記錄某些現(xiàn)象的現(xiàn)狀及其相關(guān)特征，不能采用隨機(jī)分配的方法來平衡或消除非研究因素對(duì)研究結(jié)果的影響。

調(diào)查研究設(shè)計(jì)目的是了解樣本信息來推斷總體特征和探索變量間的相互關(guān)系。常用的實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)方案包括普查、典型調(diào)查和抽樣調(diào)查等。

（1）普查　對(duì)總體中所有的觀察單位進(jìn)行調(diào)查，一般用于了解總體在某一特定“時(shí)點(diǎn)”上的情況，如人口普查、患病率普查。

（2）典型調(diào)查　也稱作案例調(diào)查，指在對(duì)事物進(jìn)行全面了解的基礎(chǔ)上，有目的地選擇典型的個(gè)體、群體、機(jī)構(gòu)進(jìn)行調(diào)查。

（3）抽樣調(diào)查　是醫(yī)學(xué)研究中最常用的方法，是通過隨機(jī)抽樣方法從總體中隨機(jī)抽取一定數(shù)量的具有代表性的觀察單位組成的樣本進(jìn)行調(diào)查，根據(jù)樣本信息來推斷總體具有的特征。抽樣調(diào)查可根據(jù)整體抽樣過程，分為單階段抽樣和多階段抽樣。單階段抽樣有單純隨機(jī)抽樣、系統(tǒng)抽樣、整群抽樣、分層抽樣四種基本抽樣方法。