前言

藥品的研發、生產、流通、使用四大環節構成了現代醫藥產業鏈，而藥品研發在醫藥產業鏈中的地位舉足輕重，引領著醫藥產業發展的良性循環。當前，藥物創新朝著不斷滿足臨床需求的目標前行，生物藥則為藥品市場增添了生機和活力。我國自2015年藥品審評審批制度改革以來，隨著國際化進程加快、本土與跨國藥企合作升級，一系列創新藥鼓勵政策相繼出臺或正待頒布，促進了新藥上市進程。數據顯示，國家藥品監督管理局（NMPA）在2018年批準了48個（進口38個、國產10個）新藥上市；2019年批準了53個（進口39個、國產14個）新藥上市。可以看出，中國藥企新藥研發與國際先進水平之間的差距正逐步縮小。

藥學類專業（藥學、制藥工程、生物制藥、中藥、藥物制劑等）設置綜合應用性的新藥研發課程尤為必要，有利于夯實學生的專業知識基礎，更利于培養學生的創新精神和學以致用的理念。經過縝密分析和研討，以下簡要歸納出新藥研發課程的基本性質和要求。一是理論綜合性，除了醫藥學專業知識以外，新藥研發涉及生命科學、生物信息學、計算機科學等多學科理論體系；二是實踐應用性，要求密切聯系研發工作實際，靈活運用各類實驗技術解決具體問題；三是規范合法性，即新藥的研究程序、研究方法具有特殊性，必須嚴格執行各類研究質量管理規范、有關法律法規且符合道德倫理要求；四是前沿創新性，本學科隨諸多新興學科而發展，對新藥研發相關課題的創新性思考、前瞻性判斷和專業化決策能力至關重要；五是信息廣泛性，要求能夠系統地檢索并合理利用如藥品、市場、技術前沿成果和知識產權保護等多方面信息資源。

新藥研發系指新藥從實驗室發現到上市應用的整個過程，包括先導化合物的發現研究，以及充分驗證候選藥物安全、有效且質量穩定可控的開發研究兩大階段。基于課程基本性質及要求，本教材構建了與新藥研發流程較為統一的框架體系，以明確學習目標和課程知識脈絡，進而深入具體內容和重要課題的討論和闡釋。主要章節包括緒論、新藥設計與發現研究、新藥工藝與質量研究、新藥的藥理毒理研究、新藥的臨床試驗研究、新藥注冊與上市管理、新藥選題與信息利用等。在本書編寫中，注意統籌把握系統性與針對性、應用性與創新性、經典理論與最新成果等相互關系。譬如，該課程知識范圍廣、綜合性強，需要有的放矢、突出重點，對涉及《藥理學》《藥物化學》《藥劑學》《藥物分析學》《藥事管理學》等已修內容時，著重從新藥研發角度作簡明扼要的應用性論述，基本知識內容以學生復習鞏固為主。

新藥研發課程知識內容錯綜復雜，應該自始至終清晰其結構主線：①二大階段，指研究過程分為發現研究和開發研究兩大階段，主要是由先導化合物到候選藥物，再到臨床候選藥物，直至上市新藥的轉化研究過程；②三級層面，指研究方案分為臨床前研究、臨床試驗及上市監測三級層面，其區別在于研究對象類別（體外、動物模型、正常人體、適應證患者）及其數量不同，由此逐步推進新藥研發進程；③四項內容，指新藥研究分為藥效學、藥動學、毒代學、工藝及質量研究四項內容，目的是發現或驗證新藥的有效性、安全性和質量穩定可控性等。

本書參照最新藥政法規和政策，著眼于學科前沿技術發展，力求通俗易懂、詳略得當地整合新藥研發所涉及的各學科專業知識。本書由安徽理工大學、安徽中醫藥大學、廣東藥科大學等高校的藥學類專業教師編寫，王效山教授予以審定。本書參考了國內外的一些書籍、文獻資料，在此謹向有關作者表示誠摯感謝。由于新藥研發題材的綜合性、實踐性要求高，技術信息量大，加之編者的學術水平所限，本書尚存在不足和疏漏之處，期盼廣大讀者和專家不吝指正。

編　者

2020年5月于安徽理工大學