中醫臨床研究的若干問題

一、 中醫臨床研究概況

中醫臨床研究包括中醫、中西醫結合的臨床科學研究。具體研究內容以應用研究為主，兼顧應用基礎研究。研究選題必須緊密聯系臨床和生產實踐。中醫臨床研究應堅持以中醫理論為指導，以提高臨床療效為核心，采用中醫傳統的研究方法和現代科學技術方法，通過多學科的合作，不斷提高中醫藥防治常見病、多發病、疑難危重病的能力，發展中醫藥理論，為人類的健康事業服務。

中醫學源自臨床、研究成果直接服務于臨床的特點，使中醫學對臨床研究歷來十分重視。從“神農嘗百草”開始，到近年來的中醫授徒，中醫藥學幾千年來的發展史就是一部經驗醫學的發展史。這些傳統方法曾為中醫藥學的流傳、繼承和發展作出了很大的貢獻。即使現在，我們仍然不能否認這些方法在臨床實踐中的實用性和存在的必要性。但中醫藥學要想獲得更大的發展，能更加適應現代醫療衛生保健對醫學提出的新的更高的要求，僅僅依賴臨床經驗積累的方法是不能達到這一目的的。

為了促進中醫臨床研究的發展，進一步提高中醫防病治病能力，國家中醫藥管理局制定了《中醫臨床研究發展綱要（1999—2015年）》。此綱要的公布為中醫的臨床科研指明了新的方向，提出了更高的要求。中醫臨床療效的提高必須依靠科研方法的進步和新科研成果的產出及廣泛應用，中醫臨床發展的根本出路在于臨床科研的進步。

進入21世紀以來，醫學研究逐步向臨床回歸，循證醫學的引入、轉化醫學的發展，使中醫臨床研究更是得到了廣泛的重視與空前的發展。具體表現在，研究方法上不僅積極追蹤臨床研究的前沿，全面引入了現代臨床流行病學、循證醫學等方法，而且針對中醫藥學特點，在多學科交叉方面進行了諸多研究方法的創新，初步構建了中醫臨床研究的方法體系；研究內容上，中醫藥臨床研究不僅局限在新藥產品的研究與評價方面，對于中醫理論、中醫診斷技術方法、中醫治則、治法與辨證治療方案、中醫臨床評價技術方法、中醫標準化、名老中醫經驗總結等諸多領域進行了廣泛的應用。“十二五”以來，國家在科技支撐計劃、863計劃、973計劃加大投入的基礎上，先后設立重大新藥創制、傳染病專項，對中醫藥臨床研究提供強有力的經費支撐，也為中醫臨床的正確導向起到很好的引導作用。

2008年以來實施的國家中醫臨床研究基地建設項目，是新中國成立以來，國家財政在中醫藥領域投入最大、重視程度最高、行業內外關注度最高的一項基礎性建設項目。國家中醫藥管理局對基地業務建設具體提出了“一個核心，一體兩翼”的指導思想，即“以進一步優化重點病種研究切入點，提升病種研究水平為核心，以基地臨床科研信息共享系統建設為主體，以實施國家中醫臨床研究基地科研規范和基地高水平人才骨干培養為兩翼”，不斷加強中醫臨床研究能力。全國16家國家中醫臨床研究基地中央和地方共投入專項資金近55億元，有效形成了中醫臨床與研究一體化創新機制，中醫藥在重點病種方面的研究能力和臨床療效取得明顯進步，各基地建設單位中醫藥服務能力和水平顯著提升，在中醫藥事業發展中發揮了重要的引領和示范作用，贏得各級政府和社會的關注。

近年來，中醫藥的臨床研究質量和水平有了較大提高，國內專家組織的某些中藥及針灸的臨床多中心研究結果相繼發表在《內科年鑒》《加拿大醫學會會刊》《疼痛》《循證補充替代醫學》等國際知名刊物上，一定程度上反映了中醫藥臨床研究質量的國際認可度。

二、中醫臨床研究的目標、任務及主要內容

中醫臨床研究應堅持以中醫理論為指導，以解決臨床實際問題為導向，以提高臨床療效為核心，采用中醫傳統的研究方法和現代科學技術方法，通過多學科的合作，不斷提高中醫藥防治常見病、多發病、疑難危重癥的臨床療效，加強重大疾病以及亞健康狀態的研究。對中醫和中西醫結合治療有優勢的疾病，總結其辨證論治的規律和系統有效的治療方法、方案，研制相應的新藥和診療儀器設備，發展中醫藥理論，為人類的健康事業服務。

針對重大疾病，以中醫藥防治的相對優勢為切入點，揭示疾病發生、發展、演變及轉歸的特點，總結其辨證論治規律，完善防治方案和方法；針對常見病、疑難病，不斷提高中醫藥防治療效為主開展研究；針對針灸、推拿、按摩及各種手法等非中醫藥物療法，開展優勢病種的辨證施治規律、規范化以及提高療效的研究；針對常見病、多發病和上述重大、疑難疾病臨床辨證論治規律研究：進一步建立和完善中醫疾病和證候的診斷規范及療效評價標準，提高臨床辨證論治水平；重點開展科學、嚴謹的中醫藥防治疾病的診治規范和療效評價方法研究；名老中醫的臨床經驗和學術思想、院內制劑、民間單驗方及簡便易行的診療技術的整理總結和推廣研究；針對中醫藥養生康復方法的研究：系統整理、篩選傳統養生、康復方法，對其應用的適應范圍、操作方法進行規范化研究。

主要是對名老中醫藥專家的學術思想、臨床經驗，特別是對專家的辨證論治特色優勢與技術方法等進行整理研究。

主要包括對可靠療效的常見病、多發病與證候相關性進行研究，探討證候特征形成的病理基礎及其演變規律，中醫病證的臨床療效評價研究，以及應用中醫臨床流行病學方法開展病證的分布規律和病因學研究等。

形成診療技術規范，規范辨證方法、合理用藥、有效治療，其重點是對重大疑難疾病的中醫藥診療方案、中醫臨床實用診療技術、綜合及應急防治方案等研究。

主要開展對體質狀態的辨識規律、干預技術、產品研究，中醫藥預防保健和治未病技術標準研究以及技術成果應用研究等。

主要包括：中醫和中藥臨床研究方法學研究。①中醫臨床研究方法學研究，具體有：名老中醫藥專家學術傳承方法學研究；中醫藥繼承與技術創新等現代方法學研究；中醫臨床辨證方法學研究；中醫臨床評價方法學研究；中醫臨床診療標準的制修訂方法研究；中醫臨床信息學方法研究等。②中藥臨床研究方法學研究，具體有：中藥現代化技術平臺研究；中藥質量控制、藥效評價和安全性評價方法學研究；中藥不良反應監測技術與方法研究；中藥復雜成分與人體相互作用研究的方法學以及中藥信息學方法研究等。

主要包括：①中藥臨床應用研究，主要是中藥飲片炮制加工和保管儲藏技術研究，傳統制劑（膏、丹、丸、散）技術和老藥工經驗研究使之成為規范化的工藝技術，以及中藥的安全性、有效性檢測及評價技術研究等。②中藥新藥研發研究，主要是按國家制定的新藥研發的一系列規范開展新藥分期臨床試驗研究等。

主要包括：中醫藥綜合衛生統計和衛生經濟學相關研究；中醫臨床科研創新機制研究；中醫藥臨床質量管理研究；中醫臨床信息管理研究；中醫臨床研究專業技術團隊建設和管理研究等。

三、中醫臨床研究存在的主要問題

中醫臨床研究是應用性科學研究，而應用性科學研究的最終目的是使在臨床科研中所產生的成果轉化為應用于臨床的新檢測技術、新診斷方法和新治療方法，或是指導臨床診斷和治療的新的理論。因此，只有將臨床科研成果轉化并應用到臨床實踐中去，才能體現科學研究是第一生產力，才能使科學研究推動臨床醫學的發展和進步。但在實際工作中，很大一部分中醫應用性臨床科研的成果未能有效地產品化，并應用于臨床醫療實踐中。這樣，不僅沒有起到促進中醫科學發展的作用，而且浪費了大量的科研成本，包括經費、人力、物力，以及臨床科研受試者所付出的代價。因此，中醫藥臨床研究成果如何產品化，如何解決臨床實際問題、提高臨床療效，在這一點上，中醫藥臨床研究亟待“突破”。梳理分析中醫臨床研究存在的主要問題，對于促進中醫臨床成果產品化意義重大。

總體來看，目前中醫臨床研究存在如下三方面問題：一是投入資金、立項課題與成果產出不協調；二是成果效益的顯示度不強；三是具體成果可操作性不強，難于推廣。具體分析如下：

由于立項目標分類不明確、研究能力不足、研究涉及者認知能力不足等諸多原因，中醫臨床研究存在研究目標不夠明確的問題。臨床科研目標的確定是開展科研工作的第一步，應立足于解決臨床實際問題，提高或凸顯臨床療效，最終指導臨床應用。但在許多申報書中不難發現，有的課題研究目標不是過大就是過小或籠統模糊。例如，某某療法對結石病的療效研究藥物的開發，本身目標不明確，重點不突出。因此，課題設計無法真正解決臨床中的實際問題。

目前，不少課題存在著研究內容過于泛化，導致課題設計非常粗糙，同時課題的執行也非常隨意。所以，這類課題最終大部分是沒有結果的，或根本沒有完成，甚至可能根本無法實施，這樣就談不上出成果或成果的轉化和應用。比如，中醫藥干預在治療難治性肺結核病的基礎與應用研究，題目很大，但此課題研究內容過于簡單。研究者只是采用細菌培養、反應和試劑盒進行檢測，設立了一組結合中醫辨證論治的所謂中醫藥干預組，根本上未體現研究內容的基礎與應用。再如，原發性肝癌的中西醫結合臨床研究，也是題目非常之大，而研究內容僅是收集原發性肝癌患者的臨床資料、病理資料、免疫組織化學染色實驗結果、電鏡觀察結果，沒有涉及中西醫結合防治（干預）主要措施，使人無法理解其研究的重點內容是什么，將采用什么方法來獲得研究結果。

由于中醫藥臨床個體化較強、中醫臨床人員科研能力有待提高等原因，中醫臨床研究中所涉及干預手段存在概念不清晰、手段復雜、要素不確定等問題；課題立項前，缺乏干預手段的凝練、固定與優化。比如某某老中醫經驗方、某某治則、某某中醫治療方法等治療某某疾病的臨床研究，所研究的干預手段不明確、隨意性強、優化不夠，加之，與國內外、行業內外的橫向比較相對不足，難以明確創新和優勢點。這類研究成果的產品化自然先天不足，難以推廣與應用，難以有效地解決臨床實際問題。

通過對我國發表的中醫藥隨機對照臨床試驗的質量評價發現，這些試驗的大多數存在設計缺陷。比如，極少有大規模、多中心或隨機雙盲安慰劑對照試驗；“隨機”概念的誤用或濫用，采用的多是不嚴格隨機對照；樣本量很多未根據統計學要求事先估算；中藥試驗的對照設置不合理，如僅設置中藥與中藥比較的臨床試驗；療效評價指標選擇不恰當，尤其對長期隨訪的終點“硬”指標，如病死率、致殘率等應用不夠；對臨床安全性觀察不夠，尤其是長期臨床應用的耐藥性和毒副作用等。這也就可以解釋為什么很多文獻中所報告的某方對某病的療效極好，在臨床應用時卻無明顯療效，就是因為其療效是經過非科學嚴謹的科研所得出的結論。

科學性是中醫臨床研究的重要組成部分。不同類型的研究，需要嚴格按照不同的研究規范進行。從目前我國科技成果形態來看，目前大體可分為四大類：①理論研究成果：包括基礎理論研究和應用理論研究的成果；②應用研究成果：包括新產品、新技術、新工藝、新設計、新設備、新材料、生物和礦產新品種、新資源，以及引進技術經消化、吸收、創新后取得的新成果；③軟件學研究成果：包括發展研究、決策科學、管理科學、科技情報、計量標準等；④計算機軟件。但是由于中醫臨床科研的特殊性、研究的多樣性，此分類方法難以適用于中醫藥臨床科研成果的歸類。由于成果分類不清晰，頂層設計沒有做好，從而導致操作層面難以執行，難以產出真正滿足臨床需求的成果。

另外，由于尚未建立符合中醫藥特點的成果評價體系，評價的主體、評價的標準、范圍、程序、內容、報告撰寫都不明確，中醫藥成果的評價實際上處在無序狀態。項目、課題結題驗收后，事實上是由研究人員根據自己的理解進行成果的自我認定。有的把項目、課題的名稱作為成果，有的把驗收報告作為成果，有的把支撐一個完整成果的某一要素，如一篇論文、一項專利等作為成果。目前進行的沒有經過嚴格規范的科技成果評價和認定的成果登記，其結果必然是登記的成果多、實用價值少，庫里成果多、推廣轉化少。

從科研管理的角度來看，我國現在依然是以科研工作成果作為考核的重要指標之一，科研的評價直接影響著研究者的職場，成為現實生活中的一根指揮棒，職稱的評審晉升、工資的增加、立功受獎、推薦院士等，都與其有直接的聯系，是醫務人員為了獲得各種各樣的待遇和榮譽的一個重要的來源之一。因此，不論是醫學院校、科研院所，還是基層的醫療單位，每一層面都在努力地抓科研，形成一種科研大躍進的風氣。例如，國家自然科學基金資助和管理績效國際評估工作組的調查結果顯示，有27.4%的項目負責人，31.2%的青年科學基金負責人和36.9%的未獲資助申請人認為，提高職稱晉升和科研業績考核的競爭力是申請科學基金的主要原因之一。

同時，這種重申請輕結題、重數量輕質量的管理模式，導致科研管理人員對課題完成情況心中無數，所以科研管理人員無法事前對成果鑒定進行準備和組織，造成許多課題錯過當年進行登記的時間。同時，如果科研管理人員不事先進行組織，因為對成果鑒定的程序不了解或其他原因，部分科技人員在課題完成后，放棄進行成果鑒定或根本不打算進行成果鑒定。

僅憑課題申報數量進行激勵的機制，嚴重制約了科技人員進行成果轉化和臨床應用的積極性，造成大量臨床醫學科研課題特別是級別比較低的臨床應用課題，在完成后被束之高閣。因此，在鼓勵成果轉化和臨床應用時，應充分考慮對所有方式進行的臨床醫學科研成果的轉化和臨床應用進行激勵，包括科研專利、科研成果推廣、科研成果繼續教育培訓、科研成果新技術進入臨床等。

應用性臨床科研課題的最終成果一般表現為可以應用于臨床醫療工作的新的檢測技術、新的診斷方法和新的治療方法等。應用于臨床，就意味著直接用于人體，應用于臨床的前提應該是有效并且安全。因此，這些技術在應用于臨床前，必須經過相關部門審查其是否能進入臨床，并用于臨床檢測、診斷和治療。這些審查應該包括醫學倫理審查和技術本身的有效性和安全性的審查。

目前，我國還沒有國家衛生行政部門頒布的臨床新技術準入管理的相關法律法規，僅有部分省、市出臺了相關的地方性規章或制度。在如今的法制社會中，這種無序的管理嚴重影響了新技術應用于臨床，致使大量應用性臨床科研成果無法按照法定程序進行轉化并進入臨床應用，影響了應用性臨床科研成果的轉化和應用，浪費了醫療資源。

四、促進中醫臨床科研成果轉化的對策

為了應對中醫臨床研究成果轉化不足的問題，國家中醫藥管理局發布的《中醫藥標準化中長期發展規劃（2011—2020年）》提出，在未來5～10年，要重點加強中醫藥科研成果向標準轉化的方法研究。

科技成果泛指對某一科學技術研究課題，通過試驗研究、調查考察取得的具有一定實用價值或學術意義的結果。具體來講，科技成果是在一定范圍內經實踐證明先進、成熟、適用，能取得良好經濟、社會或生態環境效益的科學技術成果，其內涵與知識產權和專有技術基本相一致，是無形資產中不可缺少的重要組成部分。科技成果具有以下基本特征：新穎性與先進性；實用性與重復性；應具有獨立、完整的內容和存在形式；應通過一定形式予以確認。

中醫藥臨床科研成果是指源于中醫理論、經驗和技術，采用中醫藥或多學科交叉的方法，針對具體的臨床問題，為提高醫療、預防、保健能力，所產生的被社會認可的具有實用價值或學術價值的創造性的知識產品。

產品的本意是指生產出來的物品，也泛指可以滿足人們某種需求的載體。科技成果產品化是指將無形的創新理念、思維方式和學術內涵，轉化為有形的、可操作、易推廣、簡潔實用的技術、方法、方藥、器械等產品的物化過程。

中醫臨床成果產品化是實現中醫臨床研究目的的重大舉措，旨在以產品作為產出目標，圍繞產品進一步凝練項目的研究目的，優化項目的設計方案，科學嚴謹地表述成果內容，使臨床科研成果能夠直接應用于臨床，提高解決實際問題的能力。

不同的臨床研究課題可能產出不同形式的成果產品，而不同形式的成果產品，在其研發過程和質量特性方面有著各自獨特的表現特征。從目前的科研成果管理狀況看，一方面，我們很難通過一個放之四海而皆準的通用性產品程序，來規范和引導不同形式的成果產出；另一方面，許多臨床科研工作者對不同類別的科技成果的表現形式和構成要素不夠明確，不善于作成果提煉，科研實施存在一定的盲目性。

為實現中醫臨床科研的目的，研發更多的成果，以產品的形式進行物化，使之可操作、易推廣、更實用，與臨床實踐結合更緊密，推動中醫臨床科研成果產品化對于中醫臨床科研成果的轉化具有重要意義。

中醫臨床成果產品化，旨在以產品作為產出目標，圍繞產品進一步凝練研究目的，優化設計方案，科學嚴謹地表述成果內容，使臨床研究成果直接應用于臨床，提高解決實際問題的能力。中醫臨床研究成果產品化研究涉及成果產品的表現形式、構成產品的要素、類別和級別、研究程序、技術環節、質量控制、產品與論文、研究報告、系統綜述等，制定相應的指導原則。由政府或行業予以頒布，將不僅可以提高研究項目的目的性、科學性和實用性，而且可以提高效率、降低成本、提高臨床研究水平。

臨床科研成果產品化的設計思路是圍繞成果目標，抓住關鍵環節，根據臨床研究不同的成果產品形式，設計不同內容的產品研制程序，以程序規范臨床研究者的設計思路，促進成果水平和科研能力的提升。

依據中醫科研成果產品化指導原則，創新面向臨床需求為導向的選題與立項、過程管理、驗收機制、成果的評價與評價、登記、準入、推廣等多個環節，對各個環節進行規范與引導。

強調了臨床研究成果應當指向能夠滿足臨床需求的產品；它能夠引導投資者、研究人員從項目立項設計開始，就要瞄準成果的產出，使其科研定位更加明確，并且通過規范的程序，清晰的成果分類，使其科研指向性更加清晰。這樣既避免了臨床與科研脫節，又使科研成果更加針對臨床需求，方便提供給臨床使用，提高了臨床診療水平和服務能力。

既往的科研多為“立題—中標—鑒定—成果束之高閣”的運行方式，這種運行方式不僅是精力的無謂消耗，更重要的是資源的浪費。顯然這種封閉式的運行，已不符合當今注重知識產權的知識經濟時代精神。因此，要使科研成果盡早為病人造福，使科研成果盡早轉化為生產力，必須讓生產企業直接參與，走“科企結合”、“院廠聯合”的新路，這樣才能使科研直接面向市場、面向患者，另外，也較好地解決了科研經費缺乏的困境，科研人員不再為籌集研究經費而發愁，避免了“巧婦難為無米之炊”的窘境。

在中醫科研成果產品化指導原則指導下，建立中醫臨床科研成果產品化信息交換平臺，有利于明確成果類別，促進知識產權的保護與完善利益分配機制，從而進一步面向市場公開成果產品信息，以市場為引導，為企業投資奠定基礎，建立完善的中醫臨床產品化中介服務體系。應有一批高素質的懂科技、懂法律、了解市場、善于經營、誠實信用的技術市場經紀人隊伍，在深入了解、調查科技成果的成熟程度和應用方向，進行產業化的可行性分析、市場前景的預測，對投資風險和回報大小有深入研究的基礎上，針對需要成果企業的具體情況進行判斷、咨詢服務，以幫助企業做出正確的決策，并不斷地向企業提供市場、法規、金融等相關的最新信息，實現成果的徹底轉化。

科技成果的轉化和推廣一直是我國中醫藥界的薄弱環節。很多中醫藥成果僅停留在論文發表、課題驗收、獎項申報上，很少能真正轉化成社會生產力，獲得大范圍推廣。因此，加大中醫藥科研成果的推廣力度并盡快使之產業化、社會化，已成為重要課題。對中醫藥科研項目的管理，不僅要重視科研過程和科研成果，還要強調科研成果轉化成社會生產力，不斷給中醫藥注入活力，促進成果的盡快成熟與轉化，促進中醫藥的現代化，為人類的健康作出更大的貢獻。在項目完成預期研究成果后，要積極促成其轉化為生產力，及時瞄準市場，推進市場，早期投入使用，否則該研究將隨著科技發展而被人領先，或隨著市場需求的改變而變為無用。為了促進中醫藥科研成果轉化為生產力，就要在立項之初做好市場調查研究，尋找市場切入點。科技成果的轉讓將帶來巨大的經濟效益和社會效益，形成科技工作的良性循環，提高科研人員的積極性，給科研工作注入新的活力。因此，中醫藥的科研管理應積極尋求合作、廣泛宣傳、主動出擊，勿讓科技成果停滯在待轉化的過程中。同時必須強調的是，在中醫藥科研成果轉化中，要重視中醫藥知識產權的保護。