中醫腫瘤臨床規范化的建立是提高中醫腫瘤臨床整體水平的關鍵，也是中醫腫瘤臨床研究與國際接軌的關鍵。20世紀80年代以來，醫學臨床實踐由經驗醫學模式向循證醫學模式轉變，傳統的中醫腫瘤診斷要與現代醫學的診斷相銜接、辨證分型的量化和統一、臨床病證診斷的標準化與療效評定的規范化的完善，就需要引入循證醫學的研究方法指導和規范惡性腫瘤的中醫診治和科研，以系統評估技術對中醫藥治療腫瘤的作用與療效作出客觀、公正的評價，才能推動其獲得更快的發展。林洪生依據循證醫學的原理，提出了制訂規范化治療方案的設想，并闡明了制訂規范化治療方案的關鍵環節。著名中醫腫瘤專家郁仁存也認為中醫腫瘤規范化治療方案或臨床指南是為中醫治療腫瘤提供一套系統的、成熟的治療策略 ^[76，77]，它可以幫助醫師和病人作出有關治療的決定，在臨床實踐中為有序診療奠定良好的基礎，使治療獲得更好的效果和減少費用。

近年來，中醫腫瘤的科研工作者特別重視客觀的、大樣本的、設計合理的、前瞻性的臨床研究證據，在這一方面做了大量的工作，取得了一定的療效。如中國中醫科學院廣安門醫院承擔的“十五”國家科技攻關項目“提高肺癌中位生存期治療方案的研究”，通過多中心、大樣本、隨機、部分雙盲的研究方案，共入組中晚期非小細胞肺癌（NSCLC）587例，研究結果提示扶正培本為主的中藥可延長NSCLC Ⅲ～Ⅳ期患者的生存期和提高生存質量 ^[78]；廣州中醫藥大學承擔的由6家醫院進行的Ⅲ～Ⅳ期的NSCLC前瞻性、多中心、隨機、對照臨床研究提示，中西醫結合提高生存期的療效最佳 ^[18]。這些研究均為驗證中醫治療腫瘤的療效提供了可靠的循證醫學證據。

循證醫學與中醫辨證論治有諸多內在的一致性，它們都來源于實踐，又應用于實踐。循證醫學要求用現有最好的證據來指導臨床實踐，為每個患者做出最佳的治療選擇，而中醫學的整體觀念和辨證論治正是這種最佳方案的實施和應用。學者們在繼續進行循證醫學相關臨床試驗的同時，越來越多的考慮到如何將循證醫學與中醫藥治療疾病的理念有機地結合在一起。如由中國中醫科學院廣安門醫院腫瘤科牽頭，組織多家醫院共同參與的“十一五”科技支撐計劃，以隊列研究的模式替代隨機對照試驗（RCT）臨床試驗模式，是全面、準確反映臨床上中醫藥治療現狀，為中醫藥腫瘤學提供循證依據和方法學較好的嘗試。

多年來的臨床實踐證明，中藥在對腫瘤的細胞毒作用方面較弱，因此中醫藥治療惡性腫瘤常易與西醫療法聯合使用。目前，中西醫結合綜合治療的常用方法有以下幾種。

手術是治療腫瘤的重要手段，然而，手術治療腫瘤存在著諸多問題，如圍手術期的機體護理、術后并發癥等。中藥配合手術治療的目的是改善患者的免疫功能和全身狀態、提高手術成功率、減少術后并發癥、預防和減少腫瘤復發轉移，以期達到改善生活質量和延長生存期的作用。如胡冬菊等 ^[79]研究發現，益氣養精中藥有助于乳腺癌患者術后體液免疫功能和細胞免疫功能的恢復。陳立武等 ^[80]通過臨床觀察發現，復方中藥在肝癌Ⅲ期圍手術期中應用能明顯改善免疫功能、降低復發率及提高累計生存率。

放射治療是惡性腫瘤最常用的治療方法之一，臨床上大部分腫瘤患者都要接受放射治療。但由于放射線在殺傷腫瘤細胞的同時又不可避免地損傷周圍組織和正常細胞，引起機體一系列全身及局部的毒副反應，如骨髓抑制、放射性炎癥、放射性口鼻干燥癥、消化道反應等。中醫藥配合放射治療，不僅可以起到減毒增效的作用，還可以提高患者的耐受力和生活質量，從而增強患者的免疫功能，減少腫瘤復發和轉移的機會，以延長患者的生存期。蔡紅兵等 ^[81]將92例需要接受放療的NSCLC患者隨機分為綜合治療組50例和單純放療組42例，結果綜合治療組（放療期間予以益氣養陰中藥口服）與單純放療組比較，急性放射性肺炎、放射性食管炎、半年內復發轉移及惡心嘔吐、體重減輕、白細胞降低等毒副反應的發生率均降低，患者生存質量評分提高。

化學藥物治療惡性腫瘤是行之有效的抗腫瘤方法之一，尤其適用于中晚期腫瘤患者。但化療對各系統產生的嚴重副反應給患者帶來很大痛苦。這些副反應主要包括骨髓造血功能抑制、消化道反應、免疫功能低下、肝腎功能損害、靜脈炎及神經毒性等。中醫藥與化療配合應用主要也體現在增效減毒作用方面。如張長富等 ^[82]通過生白湯（石韋、黃芪、地榆、黨參、白術、補骨脂、三七粉等）與對照Ⅰ組（利血生、維生素、鯊肝醇）及對照Ⅱ組G-CSF（里亞爾）觀察比較，其療效較對照Ⅰ組更好（P < 0.01），與細胞因子G-CSF（里亞爾）或G-CSF［非格司亭（惠爾血）］療效接近，治療組在改善患者生活質量及免疫功能方面具有明顯優勢。

分子靶向治療是針對可能導致細胞癌變的環節，如細胞信號傳導通路、原癌基因和抑癌基因、細胞因子及受體、腫瘤血管形成、自殺基因等，從分子水平來逆轉這種惡性生物學行為，從而抑制腫瘤細胞生長，甚至使其完全消退的一種全新的生物治療模式。分子靶向藥物的優點是腫瘤部位藥物濃度較高，存留時間長，對特定的腫瘤細胞殺傷性強。但其仍然有一些不良反應，如皮疹、藥物性水腫等，這些不良反應給患者帶來了極大的痛苦，有的甚至成為劑量限制性毒性，使患者被迫減小藥量甚至造成停藥。中醫藥配合分子靶向治療在增效減毒方面已經顯示出了極大優勢。如中醫藥對吉非替尼（易瑞沙）所致皮膚瘙癢、充血，少數患者可有皮膚破損，出現脫屑、滲液，并可能繼發感染的減毒作用收到了滿意療效。中醫藥聯合靶向藥物治療NSCLC增效的研究較多，如疏風解毒消疹方配合易瑞沙、“護胃愈膚湯”治療卡培他濱所致手足綜合征、厄洛替尼聯合消巖湯加減方、康萊特注射液、艾迪注射液在病灶緩解率、臨床癥狀及生活質量等方面均有不同程度的改善 ^[83]。

腫瘤轉移是一個多步驟、多環節、多因素參與的復雜過程，是惡性腫瘤生物學行為的特征性表現，也是臨床治療失敗的主要原因。據統計，60%以上的惡性腫瘤患者于初次診斷時發現有轉移，而現有的治療手段還不能十分有效地防治術后復發和轉移。

近年來，中醫藥以其整體防治觀念和獨有的辨證論治體系，無論在實驗研究還是在臨床研究方面都顯示出了控制腫瘤復發轉移方面的優勢，并得到醫學界的重視及肯定。在實驗研究方面，從藥物的提取成分、單味中藥細胞分子水平的研究到復方抑瘤率的研究，都顯示了中藥抗腫瘤的作用，其機制主要表現在：調節宿主免疫功能、降低血液黏度、誘導癌細胞分化、誘導癌細胞凋亡、影響癌細胞黏附、直接細胞毒作用以及影響轉移抑制基因和激素水平等環節 ^[84]。臨床研究方面，中醫藥控制復發轉移的機制尚未闡明，主要還是以患者的生存期為終點目標為依據進行研究。以肺癌為例，如陳志峰等 ^[85]采用Meta分析的方法對國內7年來單純以中醫藥治療原發性非小細胞肺癌，并與化療作對照的研究文獻進行定量合并分析，統計其中7篇文獻中位生存期，累計病例1909例，中藥組中位生存期平均為335.4天，化療組為231.8天，差異有顯著性，表明提高遠期生存率是中醫藥的優勢，中醫藥治療肺癌并非僅僅是局部殺傷癌細胞，可能還與其抗癌轉移的作用有關。

多年的臨床試驗表明，中醫藥在延緩腫瘤發展、改善生活質量、延長生存時間等方面有鮮明的特色，在某些方面具有一定的優勢。中醫藥治療腫瘤與當代抗癌高端技術的器官移植、分子靶向治療等有互補作用。中醫藥提高生存質量和生存期的研究可大致分為：中西醫結合提高患者的生存質量及生存期和單純中醫藥治療提高患者的生存質量及生存期。

現代醫學在診斷腫瘤、清除病灶、爭取根治方面有一定的優勢，但給患者帶來的較大副作用，嚴重影響了患者的生活質量。手術是治療腫瘤的有效方法之一，但手術創傷不僅影響機體免疫功能及功能恢復的影響，也給腫瘤的復發轉移提供了機會；放化療的毒副作用也增加了患者的痛苦，降低其生活質量。中醫學長于辨病與辨證相結合，攻補兼施，扶正祛邪，將中西醫之長結合，互補其短，可以取得較好的療效，使腫瘤患者有更好的生存質量。中醫配合手術、放化療、靶向藥物治療，可提高生存質量和生存期。如劉嘉湘從整體出發，采用辨證與辨病相結合的方法，分別對304例和310例患者進行中藥組和中藥加化療組進行隨機對照研究，證明中醫和西醫進行有機結合，取長補短，充分發揮兩者之長，在提高療效、延長患者生存期及維護和改善癌癥患者生存質量方面，可取得比單純中醫或西醫治療更佳的療效 ^[86]。

惡病質是嚴重影響患者生活質量及縮短生存期的主要因素，并且越到晚期惡病質的發生率越高。部分腫瘤患者病情已屬晚期，失去了根治性治療的機會，予以益氣、養血、補陰、溫陽等中藥，可以調整機體的內環境，提高食欲，增強體力，改善睡眠及精神狀況，減輕臨床癥狀，預防惡病質，延緩終末期腫瘤患者的衰竭，延長生存期，提高患者的生存質量。周岱翰 ^[87]采用前瞻性、多中心、隨機、對照的臨床研究方法，對294例Ⅲ、Ⅳ期肺癌患者進行臨床治療觀察，分為中藥組（服用鶴蟾片、參一膠囊）99例，西藥組（NVB + DDP）92例，中西藥組（鶴蟾片、參一膠囊加NVB、DDP）103例，治療后其中位生存期及1年累積生存率依次為292天，45.38%；236天，42.17%；355天，48.86%。生活質量分析以中藥組較好，中西藥組次之，西藥組較差。張雙勝等對48例確診為Ⅳ期肺癌的不接受放療、化療的老年患者按照自愿的原則分為中醫綜合治療組和單純對癥支持治療組，結果治療組患者體重增加、飲食改善、癌痛緩解率在93%以上，而對照組為47%～70%；治療組有90%以上的患者提高了KPS評分和生存質量評分，對照組在76%左右，且在積分提高程度上明顯低于治療組。

中醫藥在腫瘤中發揮的這些作用日益受到國內外專家學者的關注。自2006年，美國國立癌癥研究所補充與替代醫學辦公室已經組織了3次關于中醫藥與癌癥研究的專題會議。我科林洪生也重點介紹了國家中醫腫瘤“十五”和“十一五”的研究設計及結果。中醫藥在腫瘤中的作用逐漸受到了國外專家的認可，并建立起聯合培養博士后的國際合作新模式，但由于缺乏公認的、客觀的療效評價標準，中醫藥治療腫瘤的特點和優勢仍無法得到科學和全面的展示。伴隨著日益深入的國際交流，客觀地評價中醫藥治療腫瘤的療效，研究制定一個具有中醫特色的、符合中醫療效特點的療效評價體系，已成為當前最為迫切的中醫腫瘤研究的重要任務之一。建立和完善具有中醫特色的、并能被國內外學者接受的腫瘤療效評價體系是中醫腫瘤學科國際化的關鍵。該評價體系也將為中醫藥國際合作和交流提供更加便捷、科學客觀的平臺。

腫瘤療效評價的內容向符合中醫療效特點的方向轉變，為中醫療效評價的建立提供了新的契機，如客觀指標結合主觀指標、注重綜合指標評價、遠期和近期指標聯合評價等，但目前中醫腫瘤療效評價體系至今未形成完整的系統療效評價標準，正處于不斷完善中。我科和上海、廣州等主要研究機構已經提出了包括癌灶緩解率、生活質量、臨床癥狀、臨床獲益、生存期等組成的綜合療效評價體系。近年來，很多人對中醫藥治療腫瘤療效標準的建立做了有益的探索，這些中醫藥腫瘤療效標準的嘗試，均反映了腫瘤療效評價應該綜合化的趨勢，既注重瘤體大小，又關注生活質量，強調患者的主觀感受，努力建立有中醫特色的腫瘤療效評價體系。

（1）中醫藥是有確切療效的，任何自然的東西都是適合生存規律的。

（2）建議中醫腫瘤治療用以下評價標準：①PFS/TTP（腫瘤無進展生存期）作為第一評判標準；②生活質量作為第二評判標準；③其他：中位生存期、有效率、1年生存期等。

以林洪生和周岱翰提出的中醫腫瘤療效評價體系為代表 ^[88，89]：林洪生在國內首先提出了以瘤體變化、癥狀、生活質量（卡氏評分）、體重、免疫功能為綜合評價指標的針對晚期非小細胞肺癌的療效評價方法“中醫治療中晚期肺癌患者近期臨床受益（療效）評定標準”。周岱翰等擬訂了《實體瘤的中醫腫瘤療效評定（草案）》。該標準分兩部分：①Ⅰ～Ⅱ期（早、中期）療效評定標準為：總療效評定標準（100%）=瘤體變化（40%）+臨床癥狀（15%）+體力狀況（15%）+生存期（30%）；②Ⅲ～Ⅳ期（晚期）療效評定標準為：總療效評定標準（100%）=瘤體變化（30%）+臨床癥狀（15%）+體力狀況（15%）+生存期（40%）。兩種療效評價體系均通過采用前瞻性、多中心、隨機、對照的臨床研究方法進行驗證，結果提示：兩種療效評價體系分別通過與WHO、RECIST等實體瘤療效評價進行比較，更能反映中醫藥治療腫瘤的特色與優勢，值得進一步推廣研究 ^[90，91]。

由于現有的標準不能全面客觀地反映中醫藥治療腫瘤的效果、缺乏具有中醫療效特色指標的評定標準以及中醫腫瘤療效評定標準欠規范等，因而要客觀、科學、系統地評價中醫藥治療腫瘤的療效，就必須研究制定一個全面符合中醫藥療效特點的標準，并且應加快其相關體制的完善，以適應現代醫學要求和發展趨勢。可以從以下幾個方面進行研究：①制定中醫治療腫瘤療效評價的原則，這是中醫療效評價標準的首要任務。②加強辨證分型規范化和干預措施標準化，以便療效評價的實施研究，是建立療效評價體系的基礎。③完善和規范中醫腫瘤療效評價的特色指標。醫藥療效指標需同時采用通用指標與特色指標。通用指標是指現代醫學通用的指標，如生存率、中位生存時間等預后相關指標，生活質量指標也是另一類通用指標。特色指標是現代醫學不具備的但中醫藥學具有的指標，如證候及舌苔、舌質等相關指標。④建立具有中醫特色的生存質量量表。學者認為，可以嘗試建立一個或一系列具有中醫特色的生活質量量表。有人提出應根據中醫理論體系的特點，結合WHO生活質量量表研制指導原則，制訂適合中醫特點的量表，如某一證的量表如“脾虛證生活質量量表”、“陽虛證生活質量量表”及中醫藥療法具有療效優勢的疾病的中醫疾病量表，惡性腫瘤顯然可列于其中。⑤增添中醫療效滿意度評價。滿意度評價可以說是患者或家庭成員在主觀和客觀上，從醫務人員服務態度及醫療技術、臨床照顧者、醫院其他工作人員的服務態度、經濟成本、候診的環境等多角度綜合考慮，涉及患者就診過程的方方面面，是對中醫療效水平的一種綜合評價。療效滿意度的評價實際上是患者對中醫療效的一種評價，它對于中醫未來發展的潛力具有重要意義。

現代醫學對腫瘤療效評價演變與中醫藥療效特點日益具有一致性，如兩者均注重生存質量、臨床獲益等軟指標和腫瘤緩解率、TTP等硬指標以及其他綜合指標的聯合運用。在此基礎上，學者們提出了中醫腫瘤療效評價方案，雖然在大體內容上達成了共識，但對于各種指標的權重、量化及引入中醫特色療效評價指標等問題依然存在分歧。這樣就必須要求中醫腫瘤療效評價體系的建立需要開展包括RCT、隊列研究等在內的多層次研究，使用臨床流行病學、循證醫學方法、DME方法和專家共識方法等為中醫藥的綜合干預提供多級別證據 ^[92，93]，建立具有中醫特色的生存質量量表，選擇能夠體現中醫自身治療特色與療效優勢的評價指標，有選擇地將中醫證候、舌診、中醫療效滿意度、腫瘤大小、生存質量、治療到進展的時間（TTP）、中位生存期、帶瘤生存期、總生存期、臨床受益率、衛生經濟學、免疫功能及腫瘤標志物等指標依據不同病種、不同分期納入中醫腫瘤療效評價體系中，借助醫學統計學等研究方法確定各指標在評價體系中的權重，同時通過與國外專家進行溝通和科研合作，從而使中醫藥臨床療效評價由經驗走向更加科學、客觀。

近半個世紀以來，腫瘤的治療已進入綜合治療的時代。在循證醫學指導下的個體化綜合治療是當今的標準治療方案。辨證論治是中醫個體化治療的高度概括，是中醫臨床原則性和靈活性高度協調統一的體現。中醫藥同手術、化療、放療、生物學治療構建成具有中國特色的腫瘤綜合治療模式，其在腫瘤治療上一直發揮著獨特的優勢。中醫個體化治療是在中醫理論基礎上，根據患者“望、聞、問、切”四診資料及客觀的理化檢查，結合七情、自然環境、社會環境影響，對所形成的個體化體質特征進行干預和治療。中醫綜合治療的概念是指在腫瘤治療過程中，以中醫藥基礎理論為指導，辨證論治，與現代醫學治療技術和手段相結合，有計劃地合理應用現有各種治療手段，最大限度地發揮中醫整體治療優勢，力爭中醫在腫瘤的全過程中，恢復機體動態平衡，以期提高放化療敏感性，最大限度地降低放化療的毒副作用，減少腫瘤轉移復發，使獲得根治性治療的腫瘤患者完全治愈，使晚期腫瘤患者的生活質量改善，延長帶瘤生存期。這一概念，強調中醫各種治療方法的有機結合、中醫在腫瘤治療中的全程作用，明確提出了中醫藥治療腫瘤各階段的優勢點。

中醫藥的個體化綜合治療腫瘤貫穿腫瘤發生發展的全過程，可分為4個階段：癌前病變、圍手術期、輔助治療期、隨訪期和姑息治療期。其治療上不外乎扶正與祛邪兩種大法，在用藥規律上一般采用辨證+辨病+對癥治療，3種方式可酌情選用；具體形式為：湯劑+中藥針劑+中成藥+其他輔助治療（針灸、外洗、外敷、食療、音樂療法、氣功等），各種劑型可根據需要選用，如中國中醫科學院廣安門醫院腫瘤科建議術后2～3年采用辨證湯劑+抗癌中藥注射劑聯合治療，術后3～5年病情穩定，可采用單純辨證湯劑+中成藥；完成主體治療的，術后2～3年采用單純辨證中藥湯劑+中成藥為主，術后3～5年病情穩定可以減量或按照季節服用中藥 ^[1]。中醫藥在惡性腫瘤不同階段治療中的作用點主要包括以下方面：①治未病：高危人群（癌前病變或“無瘤”患者）的預防，此階段主要以祛邪為主；②圍手術期：以扶正為主，祛邪為輔；③輔助治療期（配合放化療、分子靶向藥物）：以扶正為主，起到減毒增效的作用；④隨訪期（鞏固治療與維持治療）：祛邪與扶正兼施；⑤姑息治療期：不能從化放療獲益的晚期患者或老年人、體力狀態（PS）差的患者，可以用單純中醫藥治療，常以扶正為主、祛邪為輔，應個體化權衡扶正與祛邪的比例。

中醫藥是腫瘤綜合治療的重要手段，何時以中醫為主治療，何時選用中西醫結合治療，其間存在極大的臨床技巧，需要豐富的臨床經驗和大量中西醫治療腫瘤的知識。當今腫瘤的最佳治療方案是個體化的綜合治療，即在充分掌握應用現代腫瘤治療方法的基礎上，同時在中醫理論指導下，科學地融入中醫藥，探究新的治療方案，以便為腫瘤患者提供最佳、人性化、個體化的中醫綜合治療方案。

但是，要實現中醫、中西醫“有序治療”與“整體治療”這一目標，就要求臨床和科研工作者必須掌握科學的臨床流行病學和循證醫學知識，才能提供高質量的臨床證據。高質量的臨床試驗是證明中醫藥防治腫瘤療效的關鍵，為循證醫學提供有力的證據，為臨床實踐提供依據。

隨著醫學的發展與新技術的產生，腫瘤病因、病機、治療等方面都有了全新的認識。中醫藥作為我國的特色醫學，隨著時代的變遷，也在不停地從現代醫學中汲取新鮮血液，但中醫學因其具有獨特的特點，在科研工作上存在著與現代醫學不一樣的研究方式。中醫、中西醫結合工作者經過半個世紀的共同努力與實踐，在中醫藥防治腫瘤方面取得了斐然的成績，但目前中醫藥無論在臨床還是在實驗研究方面均存在諸多問題。

①缺乏科學的、合理的及符合中醫藥特點的療效評價標準；②缺乏嚴謹合理的設計和嚴格的操作規范，缺乏嚴格的質量控制標準；③缺少科學、系統地反映中醫個體診療特色和復合干預策略的客觀療效評價方法。

①中醫藥的多靶點效應、主靶點與次靶點的內在聯系需要進一步闡明；②中西醫結合基礎實驗重復性差；③中醫腫瘤基礎研究中如何解決宏觀辨證體系與現代醫學的微觀辨證體系、辨證與循證之間的矛盾，應進一步明確；④中醫藥雙向調節的內在有待進一步闡明；⑤中西藥之間的相互作用需要進一步明確，如中藥與化療藥、生物治療藥物、分子靶向治療藥物之間的配伍禁忌及效價觀察等 ^[18]。

擺在我們面前的不應只是研究的問題，更重要的應該是怎樣去解決這些問題。回顧半個世紀的研究狀況，分析目前研究存在的不足，未來的研究可能從以下幾個方面有所突破。

①引入循證醫學的研究方法，將會使中醫腫瘤臨床研究更加客觀化、標準化，更能被廣大患者及國際國內同仁認可；②現代系統生物學的研究手段，為中醫藥研究提供了研究的技術平臺；③系統醫學理論的提出，為中醫藥治療腫瘤提供了前所未有的機遇；④現代科技及現代醫學的發展，將使中醫藥防治腫瘤機制研究更加便利、快捷、高效 ^[18]。

最后，引用林洪生在《中國癌癥研究進展》一書中的一段話：21世紀腫瘤防治的中國模式是根據腫瘤的生物學特點和病程特點，將整合醫學的理念和方法引入臨床治療，強調辨證與辨病、微觀與宏觀、局部與整體、治標與治本、祛邪與扶正、生活方式與生存環境、自主康復與社會援助相結合，制定體現本科優勢的客觀療效評價方案，創造優于任何單一療法或醫學體系的新醫學模式，提高癌癥患者的生活質量和生存時間。